혈우재단 약심위 열고 ‘혈우병 신약’ 살핀다

한국혈우재단 황태주 이사장

올해 혈우사회에 새롭게 선보인 혈우병 치료제들이 한국혈우재단(이사장 황태주, 의원장 유기영)에서의 처방을 위해 의약품심의위원회(이하 약심위)의 결과를 기다리고 있는 가운데, 드디어 내달 초 약심위가 열린다.

혈우재단 관계자는 내달 약심위가 열린다면서 그동안 코로나19로 연기되어왔는데, 심의 위원들이 더이상 일정을 늦춰서는 안된다는 뜻을 모은 것 같다고 전했다.

새로운 혈우병 치료제들이 보건당국의 허가 및 약가, 기준고시 등에 이어, 크게 관심 갖는 대목은 재단에서의 실처방되는 시점이다. 한국혈우재단은 서울의원을 비롯해서 부산의원과 광주의원을 관리하고 있으며 혈우병 환자들 중 상당 수가 이곳을 이용하고 있기 때문이다.

일단, 재단 약심위에 상정된 이들 치료제는 특별한 문제가 없는 한 통과될 것으로 전망된다.

◇ 어떤 치료제들이 재단 처방을 기다리고 있나

엘록테이트

- 8인자 치료제 엘록테이트

먼저, 손에 땀을 쥐며 기다리고 있는 엘록테이트(성분명: 혈액응고인자 VIII-Fc융합단백, 에프모록토코그-알파(유전자재조합))가 있다. 엘록테이트는 ‘Fc 융합 단백 기술’이 적용된 8인자 롱액팅 치료제이다. 이 치료제는 로버트 후버(Robert Huber) 박사 등이 연구하여 노벨 화학상을 수상한 기술이 적용된 것으로 알려지면서 국제혈우사회에서도 큰 이목을 모았다. 가장 긴 반감기를 가지고 있어서 환자들에게 정맥투여 주사횟수를 줄여 준다. 나아가, 성인 환자를 대상으로 한 A-LONG 연구에서 ‘관절 건강개선’ 효과가 있었다는 연구결과가 있었다.

강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 지난 6월 열린 기자간담회에서 “기존 치료의 난제 해소를 위해 개발된 엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.

현재 보험급여 기준은 혈우병 8인자 환우들을 대상으로 4주에 8회(추가처방 2회분씩) 처방이 적용되고 있다.

알프로릭스

- 9인자 치료제 알프로릭스

이어, 재단 내에서의 처방을 기다리고 있는 치료제는 알프로릭스(성분명 혈액응고인자IX-Fc융합단백(rFIXFc) 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))가 있다. B형 혈우병 환자의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에 사용토록 허가받았다.

급여 기준 1회 투여용량은 30IU/kg(소아 42IU/kg)이다. 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 50IU/kg(소아 최대 70IU/kg)까지 투여받을 수 있다. 이 치료제 역시 ‘Fc 융합 단백 기술’이 적용되면서 9인자의 반감기를 크게 연장했다. 알프로릭스의 최종 반감기는 기존 치료제 반감기와 비교했을 때 약 2.4배 더 긴 시간을 가지고 있다.

식약처 임상결과에 따르면 주 50IU/kg로 투여했을 경우 주 1회, 100IU/kg로 투여했을 경우 2주까지 일상적 예방요법이 가능하다. 따라서 이를 통해 정맥주사 횟수를 크게 감소시킬 수 있는 치료제이다.

헴리브라

- 항체·8인자 치료제 헴리브라

또한, 어린 환우들의 부모들이 다급한 마음으로 기다리고 있는 치료제가 있다. 헴리브라는 기존 치료제와 달리 피하주사방식으로 혈우병 A형 환자들과 항체 환자들이 치료받을 수 있다. 다만 현행 보험기준 때문에 항체환자에게만 보험급여를 적용해 주고 있다. 또한 보험 인정기준을 매우 엄격하게 적용하고 있어 △연령제한을 둬 만12세 이상 40Kg이상의 환자 △최대 24주까지만 보험 적용 △원내 투여 △ 최근 1년간 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 전문의 등 치료가 불가할 만큼의 보험급여 잣대를 두고 있다.

이같은 보험기준에도 불구하고 어린 환우를 둔 부모들이 재단에서의 처방을 기다리는 이유는 보험급여의 완화를 기대하고 있기 때문이다. 특히 혈우병 치료제의 건강보험 적용에 나이 제한을 두는 것은 불합리한 차별로, 헌법에 어긋난다는 헌법재판소 결정[헌법소원 심판 청구사건-재판관 7(위헌) 대 1(각하) 의견으로 위헌 결정.2012-06-27]이 나온바 있다. 이처럼 추가 제한을 둔 위의 4가지 항목들은 매우 불합리한 조건이라는 비판의 목소리가 높다. 

한편 이번에 열릴 약심위에서는 알프로릭스와 헴리브라를 대상으로 먼저 심의가 진행될 것으로 알려졌다.

[헤모라이프 김승근 주필]