신개념 혈우병치료제 에미시주맙, 식약처 희귀의약품 지정

- 주1회 투여로 혈우병A, 혈우병A 항체환자 예방요법 가능
- ACE910 (임상시험명) = 에미시주맙(성분명) = 헴리브라(미국 유럽 제품명)

JW중외제약이 쥬가이제약으로부터 도입한 A형 혈우병 치료제 '에미시주맙'(Emicizumab)이 최근 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

식약처는 제약사의 희귀질환 치료제 연구를 활성화하고 환자의 치료 기회를 확대하고자 희귀의약품 지정 제도를 운용하고 있다. 희귀의약품으로 지정되면 보통 6개월에서 1년 가량 소요되는 품목허가 단계에 대해 신속심사 대상이 된다.

에미시주맙은 다국적제약사 로슈 산하 일본의 쥬가이제약에서 자체 개발한 A형 혈우병 치료제다. 혈액응고 8인자의 작용기전을 모방해 9인자와 10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 기술이 적용됐다. 

▲ 'ACE-910'이라는 시험약품명으로 먼저 알려지고, '헴리브라'라는 제품명으로 미국과 유럽에서 허가를 받은 쥬가이제약의 '에미시주맙'

에미시주맙은 기존 혈우병 치료제 대부분이 주 2~3회 정맥 주사로 혈관에 투여해야 하는 것과 달리 주 1회만 피하주사하면 돼 환자의 편의를 크게 향상한 게 특징이다. 

특히 에미시주맙은 일반 혈우병A 환자 뿐만 아니라 8인자 치료제에 내성을 가진 항체환자에게도 치료효과를 나타내고 있어 관심이 집중되고 있다. 지금까지 항체환자의 치료는 혈우병 치료에 있어 가장 어려운 부분으로 남겨져 있었다.

지난 2월에 있었던 59차 미국 혈액 학회(ASH)에서 보고된 결과에 따르면, 에미시주맙을 혈우병A 항체환자에게 1주일에 한번 피하 주사하는 예방요법이 우회제제(BPAs)를 사용한 치료보다 더 효과적임을 나타냈다. 우리나라에서도 2017년 8인자 환자 1명과 항체환자 1명이 신촌세브란스병원을 통해 ACE910(에미시주맙의 임상약품명) 임상시험에 참여해 좋은 결과를 보였던 것으로 알려졌다.

▲ FDA Approved Drug Products ⓒFDA

에미시주맙은 앞선 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 2월 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 헴리브라(Hemlibra)라는 제품명으로 시판허가를 받았다. 정맥주사가 아닌 피하주사형 A형 혈우병 치료제가 허가받은 건 에미시주맙이 처음이다.

JW중외제약 관계자는 "에미시주맙이 국내에서 항체 보유의 A형 혈우병에 대한 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내겠다"며 "항체보유 A형 혈우병뿐 아니라 항체가 없는 환자도 사용할 수 있다는 측면에서 기대를 모으고 있다" 말했다.

[헤모라이프 김태일 기자]