uniQure의 AMT-061, 3상 임상시험 돌입

중증 및 중등증의 혈우병 B형 유전자 치료제 후보약인 AMT-061의 3상 임상 시험에 첫번째 환자를 치료하였다고 uniQure가 밝혔다. 이번 3상 임상시험 연구인 오픈 라벨 HOPE-B 연구(NCT03569891)는 혈우병 B형을 앓고 있는 성인 남성 약 56명의 참가자를 대상으로 AMT-061의 안전성과 효과의 시험을 진행중에 있다.

uniQure의 수석 의료 책임자인 ‘로버트 거트(Robert Gut, MD, PhD)’는 “우리의 HOPE-B 임상에 등록된 첫번 환자에게 AMT-061를 성공적으로 투여하게 되어 매우 기쁘다”라며 “이 치료제로 혈우병 B형 환자의 치료를 한 번만으로 끝낼 수 있는 치료법의 기점이 될 것”이라고 말했다. 또한, 거트 박사는 혈우병 치료제 개발에 대하여 uniQure의 노력이 대단히 자랑스럽다고 덧붙였다.

▲ uniQure는 AMT-061에 대한 3상 임상 시험 연구에 첫번째 환자가 주사약을 투약 받았다고 발표하였다.

uniQure의 AMT-061은 혈우병 B형 환자의 부족한 9인자를 충당하기 위하여 9인자의 변형된 형태(FIX-Pauda)를 생성하는 유전자를 포함하는 특정 바이러스 백터인 아데노 연관 바이러스 5형(Adeno-Associated Virus 5)을 사용하여 치료하게 된다. HOPE-B 연구는 사전 초기 정보를 수집하기 위하여 6개월간 통제된 조건에서 임상 기간을 거치고 AMT-061을 정맥 투여 하는 방식으로 진행된다.

HOPE-B의 연구 결과는 AMT-061의 치료 26주 후의 9인자 활성화도를 평가하게 된다. 또한, 두번째 척도로는 9인자 대체 요법의 사용과 그에 따른 부작용에 대한 평가도 실시하게 된다. 환자들은 최초 치료 후, 5년 동안 추적 관찰을 하게 된다.

uniQure는 혈우병 B형의 중증 및 중등증 환자 3명으로부터 AMT-061의 용량 확인을 위한 2상 임상 시험(NCT03489291)에 대한 결과도 같이 발표하였다. 연구 결과에 따르면 최초 치료 6주 후, 3명의 환자 평균 9인자의 활성화도가 31%로 나타났으며, 6주 이후 10주 이상 시간이 지날수록 활성화 수치가 계속 올랐다고 발표하였다. 또한, 이 연구 결과에는 추가로 보충 요법이 필요했다거나, 출혈이 일어났다거나, 면역 억제 요법이 필요하지 않았음도 포함되어 있다.

uniQure의 보도자료에 따르면 AAV5 기반 유전자 치료법은 혈우병 B형 환자 및 기타 연구 중인 4건의 연구 결과를 포함하여 여러 임상 시험에서 우수한 안전성과 내약성 결과를 나타내는 것으로 알려졌다. 또한, 전임상 및 임상 데이터에 의하면 이러한 치료법을 통하여 다른 유전자 치료제에 비해 AAV5에 대한 항체가 있는 환자에게도 효과적일 수 있다고 말하였다.

▲ uniQure 홈페이지에는 AMT-061가 3상 임상 시험 연구에 돌입했음을 알려주고 있다.

AMT-061은 2017년 기술 개발의 바탕이 된 AMT-060의 상반기 시험(NCT02396342)의 결과를 토대로 미국 FDA에서 획기적인 치료법으로 지정을 받은 바 있다. 또한, AMT-061은 유럽 의약청(European Medicines Agency)에서 PRIME 지정으로 우선 임상 시험 순위를 부여 받은바 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]