- 제1/2상 임상시험 결과 “안정적이고 지속적인 수준”
▲학술대회 전경=참고사진 |
스파크 세라퓨틱스사는 유전자 치료물질 ‘SPK-9001’의 제2상 임상시험 결과, 임상에 참여한 9인자 혈우병 환자들 모두에게서 결핍된 응고인자가 증가됐고, 출혈이 감소됐다고 밝혔다.
펜실베이니아 대학의 아담 쿠커(Adam Cuker) 의학연구원은, 6일부터 8일까지 애리조나 주 스코츠데일에서 열린 <혈전지혈 연구협회 (HTRS) 2017 과학 심포지움>에서 이같은 최신 결과 자료를 발표했다. 아담 쿠커 연구원은 이번 임상에서 필라델피아 어린이 병원의 임상책임 자이다.
펜실베이니아 대학의 아담 쿠커(Adam Cuker) 의학연구원 |
‘SPK-9001’은 최근 혈우사회에서 큰 관심을 불러일으키고 있는 ‘유전자 치료(완치)’ 물질이다. 정기적인 주사하면서 출혈을 예방하는 기존의 방법과는 달리 환자 자신의 신체에서 결핍된 응고인자를 생성하게 하는 치료법이다.
특히, 혈우병 치료제를 공급하고 있는 화이자가 ‘SPK-9001’의 개발에 함께 나서고 있어 큰 관심을 모으고 있다. 이번 연구개발은, 혈우병 B에 대한 유전자 치료법 개발을 목표로 하는 ‘SPK-FIX 프로그램’으로 명명했다.
이날 연구협회에서 발표된 내용에 따르면, 이번 임상시험은 10명의 환자들을 대상으로 ‘SPK-9001’을 단 한 차례 투여하고, 추적 관찰한 결과, 치료 시작 전과 비교하여 환자들의 출혈이 96%나 줄어든 것으로 나타났다.
치료 전 환자들의 평균 출혈 횟수는 9.2회였는데 ‘SPK-9001’ 투여 후에는 0.39회로 획기적인 결과를 나타낸 것이다. 또한 환자들의 주사일도 평균 68.5회에서 0.98 회로 99%나 감소시켰다.
캐서린 A.하이 사장(겸 과학최고책임자/공동창업자) |
임상참가자 10명 중 9명은 예방요법이 필요 없을 만큼, 결핍됐던 응고인자가 신체에서 자발적으로 생성됐다. 따라서 ‘SPK-9001’로 치료한 이후에는 응고인자 투여가 없었다. 한 명의 환자는 ‘기존의 응고인자를 투여했다’고 밝혔는데, 이 환자는 출혈에 의한 응고인자 투여가 아니라 평소 심각한 관절 질환을 앓고 있어서 무릎 통증을 예방하기 위해 주사했다고 말했다. 아울러 이 환자에게 심각한 이상 반응은 없었다.
또한, 10명의 임상 참가자 중 2 명은 간 수치가 높아지거나 9인자가 활동이 감소했다. 연구자들은 이같은 원인을 “벡터 캡시드 또는 보호 단백질 코팅에 대한 면역 반응으로부터 기인 한 것으로 보인다”고 말했다. 2 명의 환자들은 경구용 스테로이드를 투여 받고 알라닌 아미노 전이 효소 수치가 정상으로 돌아오면서 이 문제는 해결됐다.
스파크사의 캐서린 A.하이(M.D. Katherine. A. High) 사장은 "‘SPK-9001’의 임상에 참가하고 있는 환자들에게서 안정적이고 지속적인 수준으로 9인자 응고활동이 진행된다는 연구결과가 나왔다“며 "여기서 주목할 만한 것은 지금까지 모든 임상 참가자들에게서 9인자 활동수치의 목표를 달성했다는 것”이라고 말했다.
▲ [영상] 캐서린 A.하이 사장이 미국 샌디에고에서 개최 된 <2016 년 미국 혈액 학회 (ASH)> 연례회의에서 ‘SPK-9001’를 발표하고 있는 영상 |
한편, 스파크사 임원들은 혈우사회에서 ‘혈우병에 대한 인식제고’ 차원으로 진행되고 있는 ‘레드 타이 챌린지’ 캠페인에 동참하는 뜻을 강력히 나타내기도 했다.
▲ 혈우병 파이팅! ‘레드타이 챌리지’ 캠페인에 동참하고 있는 스파크 세라퓨틱스사 임원들 |
[헤모라이프 유성연 기자]
유성연 기자 tjddus@newsfinder.co.kr