화이자-상가모, 혈우병 A형 유전자 치료제 ‘SB-525’ 개발

화이자-상가모 세라퓨틱스, 혈우병 A형 유전자 치료제 ‘SB-525’ 개발에 협력 합의

화이자는 상가모 세라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 ‘SB-525’를 포함한 혈우병 A형 유전자 치료 프로그램의 개발과 판매를 위한 글로벌 협력에 라이센스 계약을 체결하면서 혈우병의 유전자 완치를 위한 투자개발에 적극 나섰다.

‘SB-525’는 지난 1월에 미국 FDA에 의해 혈우병 A형 치료를 위한 연구신약 (IND)으로 승인을 받았다. 또한 이달 초 FDA는 ‘SB-525’를 난치병 신약의 지위를 부여하면서 신속한 행정적 지원을 하게 됐다.

‘SB-525’물질은 아데노바이러스 (AAV2/6) DNA 휴먼 8인자 구조를 사용한다. ‘SB-525’는 이전 임상 연구에서, 혈우병 A형에 대해 평가되는 동등한 구조보다 훨씬 더 강력한 것으로 나타났다. 이 치료법은 매우 적은 용량으로 체내에서 응고인자 인자 8번 단백질을 정상수준에 도달 할 수 있는 결과를 나타냈다.

전 세계 연구학회 회장 인 마이클 돌첸 (Mikael Dolsten) 박사는 “우리는 SB-525가 환자에게 안정적으로 응고인자 8번 단백질을 단 한 번의 치료를 제공 할 수 있는 동급 최강의 치료법이 될 것으로 믿는다”고 말했다.

또한 상가모세라퓨틱스 CEO인 산디 마크래 (Sandy Macrae) 박사는 “화이자의 유전자 치료 능력이 전 세계 혈우병 A형 환자에게 잠재적으로 도움이 될 수 있는 SB-525의 포괄적 개발 및 상용화를 가능하게 할 것"이라고 덧붙였다.

기존의 일반적인 혈우병 A형에 치료방법은 응고인자를 규칙적으로 빈번한 주사를 통해 이뤄지고 있다. 반면 유전자 치료요법은, 혈우병 환자의 근본 원인을 고도의 전문화 된 일회 치료로 변화시킬 수 있는 방법이다.

이 기술은 문제가 있는 유전자를 정상적인 유전자로 대체하기 위해 환자의 신체에 유전 물질을 주입하는 것이다. 유전 물질은 여러 방법으로 전달 될 수 있지만, 가장 일반적인 것 중 하나는 rAAV와 같은 바이러스 벡터를 주입하는 것이다.

따라서 상가모세라퓨틱스는 8번 응고인자 단백질의 혈중농도 유지 확인과 안전성을 평가하고 특정 유효성 평가 변수를 측정하기 위해 1/2 임상 시험을 곧 시작할 계획이다.

이번 협약에 따라 화이자는 상가모세라퓨틱스사에게 7천만 달러를 지원해 ‘SB-525’의 1/2 임상 연구를 진행하기로 했다. 아울러 화이자는 ‘SB-525’의 후속 연구와 개발 그리고 마케팅 활동을 담당하게 된다.

◇ 상가모 세라퓨틱스, 환자들의 삶을 획기적으로 변화시킬 '유전자 치료' 전문연구 회사

상가모 세라퓨틱스사는 새로운 게놈(genome) 기술을 연구하기 위해 지난 1995년 상가모 바이오사이언스사로 설립됐다. 이후 지금까지 20여 년 동안, 정밀한 유전자 치료법 연구를 거듭해 온 결과, 새로운 신기술을 개발해 냈다.

상가모 바이오사이언스는 생체 내 인간 게놈 편집 연구를 성공적으로 이끌면서 임상시험을 수행해왔다. 이에 따라 2017년 새로운 게놈 치료법의 임상개발에 초점을 맞추면서 회사 이름을 상가모 세라퓨틱스사로 변경했다.

이에 상가모 세라퓨틱스사는 유전 질환을 갖고 있는 환자들의 삶을 획기적으로 변화시킬 수 있는 새로운 치료제를 개발하는데 그 목표를 두고 있으며, 회사에 소속된 연구 과학자들은 유전자 기반 치료 개발을 가능하게 하는 전문가들로 구성되어 있다고 밝혔다.

한편, 혈우병 치료제 진타 솔로퓨즈(8인자)와 베네픽스(9인자)를 공급하고 있는 화이자는 스파크 세라퓨틱스사와 함께, 혈우병 9인자 유전자 완치 치료물질 ‘SPK-9001’ 개발에 이어, 상가모 세라퓨틱스사와 ‘SB-525’ 협약을 맺고 ‘혈우병 완치’를 위한 유전자 치료에 함께 나서고 있다. 

[헤모라이프 유성연 기자]