‘돌아온’ 컨시주맙…청신호 켜고 ‘3상 임상’ 재개

▲ 컨시주맙(Concizumab - anti-TFPI mAB)이 작동하는 원리

혈우병 8/9인자(A/B형) 환자와 항체 8/9인자(A/B형) 환자 모두에게 치료 적용이 가능한 노보노디스크의 차세대 치료제 ‘컨시주맙’이 임상 3상을 재개한다.

앞서, 컨시주맙은 지난 3월, 3명의 환자에게 ‘치명적이지 않은 수준’의 혈전증이 발생되자, 임상시험이 잠시 중단됐다. 이에 노보노디스크는 발 빠르게 관계 당국과 공동으로 모든 데이터의 분석해서 새로운 안전 대책과 가이드 라인을 수립했다.

이후 FDA(미국 식품의약국)는 컨시주맙의 자료를 면밀히 검토한 뒤, 중단됐던 임상을 해제하면서 시판을 앞둔 마지막 제3상 임상이 재개된 것이다.

임상연구는 다양한 시험 그룹으로 나눠 진행된다. 이 중에서 항체를 가진 8/9인자 환자 그리고 항체가 없는 혈우병 8/9인자 환자에 대해 컨시주맙의 사용 결과를 연구하고 있다. 이 실험은 3년간 진행되며, 컨시주맙을 피하주사 방식으로 예방 투여하면서 그 안전성과 효과를 검증하는 연구이다.

임상 참가자들은 두 그룹으로 나눠 임상을 진행한다. 이 중에서 한 그룹은 연구 시작부터 컨시주맙을 투여하고, 두 번째 그룹은 일반 약품을 투여하다가 6개월 후부터 컨시주맙을 투여하게 된다. 치료제는 ‘펜’타입의 주사기를 사용하여 환자들의 가정에서 스스로 자가 투여한다.

위 연구 이외에 또 다른 연구에서는 항체가 없는 혈우병 8/9인자 환자들에게 컨시주맙을 투여하는 연구도 진행하며, 항체 유무와 관계없이 중증 혈우병 8/9인자 환자들의 출혈과 삶의 질에 대한 관찰연구도 진행한다. 이 연구의 목적은 환자들의 데이터를 비교를 위해 사용될 예정이다.

환자들의 데이터를 비교하기 위한 연구는 참가자들의 관찰이 약 2년 반 동안 추적되며, 그 기간 동안 환자들은 스스로 출혈 횟수와 치료법을 기록한 주사일지를 작성하게 된다. 또한 손목에 추적기를 달아 최대 12주간의 활동량을 관찰하는 연구도 진행된다.

이와관련 노보노디스크 매드스 크록스가드 톰슨 부사장(최고 과학 책임자)은 “안전하게 재개할 수 있어 기쁘다”면서 “노보노디스크는 모든 혈우병 환자들을 위한 피하주사 예방치료제를 개발하겠다”고 강한 의지를 담아 밝혔다.

한편, 컨시주맙은 ‘TFPI’라 불리는 ‘혈액 응고 방지 단백질’을 차단(anti-TFPI mAB)해서 혈액 응고가 되는 ‘트롬빈’의 생성을 높이는 것이다. 이렇게 되면 혈우병 환자들에게 빈번하게 일어나는 자연 출혈이 없어지게 된다. 이 실험에는 한국을 포함해 전세계 32개국에서 총 293명의 환자가 참여하고 있다.

[헤모라이프 육연희 기자]