바이엘, 혈우병 8인자 롱액팅 치료제 FDA 승인요청

국내혈우사회에서 한 차례 고전을 겪었던, 바이엘이 미국 식품의약품안전처(FDA)에 혈우병 8인자 롱액팅 치료제의 판매허가를 신청했다.

바이엘에 따르면, 혈우병 A환자에게 1주일에 한번 투여로 출혈을 예방할 수 있는 ‘BAY94-9027(damoctacog alfa pegol)’ 8인자 치료제의 승인신청을 완료했다고 지난달 31일 공식 발표했다. 

미 국립보건원(National Institutes of Health)에 제출된 바이엘의 ‘BAY94-9027’ 2/3상 임상시험(중증 혈우병 A환자에게 투여한 BAY94-9027의 안전성과 효능시험)결과에 따르면 1주일에 1회의 예방치료로 8인자 환자의 지혈효과가 있음을 확인했다.

▲ 미국 국립보건원에 게시된 BAY94-9027의 임상공개 자료

그동안 알려진 바에 따르면 9인자 롱액팅(반감기가 긴) 치료제는 투여 시일이 1~2주의 간격으로 효과를 볼 수 있는 치료제가 개발되어 미국과 유럽 등에서 시판이 되고 있으나, 8인자의 경우 1주일에 1회의 간격으로 치료될 수 있는 치료제는 아직 없는 상태이다. 이에 따라 바이엘의 ‘BAY94-9027’ 치료제가 FDA로부터 시판 허가를 받게 되면 혈우병 8인자 환자들에게 치료의 긍정적 변화가 있을 것으로 예상된다.

이와 관련해서 바이엘의 데이비드 패티(David Patti) 프로덕트 커뮤니케이션 담당자는 ”바이엘은 25년 이상 혈우병 A환자의 질병관리를 개선하기 위해 지속적으로 노력해 왔다”면서 “이번에 시판허가 신청의 의미는, 자주 주사를 맞지 않는 방법을 찾고 있는 환자들에게 또 다른 치료선택권을 제공하는 것”이라고 밝혔다.

‘BAY94-9027’은 PEG(폴리에틸렌 글리콜)라는 작은 화합물을 8번 응고인자에 첨가해서 장시간 체내에서 응고작용을 유지하도록 안정성을 연장시킨 것이다. 이 치료제의 임상은 12~65세의 혈우병 A환자가 전 세계 97개 곳에서 약 140명이 임상에 참가했다.

임상방법은 매주 1회 또는 2회 투여 한 경우, 급성출혈의 91%가 효과적으로 지혈됐다. 이에 지난 2016년 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia)에서 발표 된 최신 데이터에 따르면 12세 미만의 환자에게 출혈을 예방하고 치료할 때 효과가 더욱 오래 지속되었다. 아울러, 매주 2회 또는 5일 간격, 1주일 간격 투여 등 모든 임상시험에서 지혈효과를 나타냈다.

한편, 바이엘의 8인자 혈우병 롱액팅 치료제는 신촌세브란스병원 암센터(혈액종양)에서 2018년 임상이 예정돼 있는 것으로 알려졌다.

◇ 바이엘, 국내혈우사회에서 겪었던 ‘아픔’을 딛고 런칭할까?

혈우병 8인자 ‘코지네이트FS’를 국내에 최저가로 런칭하면서 돌풍을 예고했던 바이엘이 악전고투 끝에 ‘시장철수’를 선택했다. 당시 ‘코지네이트FS’는 국내 혈우병 치료제 시장에서 거대한 장벽에 가로막혀 정상적인 판매활동에 큰 지장을 받았다는 것.

당시 가장 큰 이슈는 ‘3세대 치료제’가 국내 환자들에게 사용되고 있는 시점에서 ‘2세대 치료제’를 공급하는 것이 효과적인가? 라는 화두였다. 이같은 논란은 찬반으로 양분화되었고 일각의 강한 반대에 부딪히면서 혈우사회가 술렁였다. 논란의 기간이 장기화 되자, 바이엘은 ‘코지네이트FS’의 시장철수를 결정하면서 ‘의료적으로 꼭 사용해야 할 환자’에게만 국한되어 공급하기로 했다.

▲ 바이엘이 유전자재조합 혈우병치료제 ‘코지네이트FS’의 국내시장 철수를 결정함에 따라, 혈우병 환자단체 ‘한국코헴회’가 2014년 3월 11일 바이엘코리아 본사 앞에서 <코지네이트FS 공급중단 철회촉구 규탄대회>를 열었다. 이날 집회는 혈우병환자와 가족 등 50여명이 참석해 공급중단을 철회하라고 목소리를 높였다.

바이엘의 갑작스러운 결정에 따라, ‘코지네이트FS’에 호의적이었던 일부 환자들은 “회사가 환자들을 끝까지 지켜주지 못했다”라며 바이엘과 각을 세우고 항의방문까지 나섰지만, 회사 입장을 바꿀 수는 없었다. 이에 따라 ‘코지네이트FS’로 치료받았던 다수의 환자들은 타사의 치료제로 교체했고, 지금까지도 ‘코지네이트FS’를 투여하고 있는 환자는 고작 10여명 남짓한 환자들만 신촌세브란스 병원에서 해당 치료제를 처방받고 있는 것으로 알려지고 있다.

[헤모라이프 유성연 기자]