혈우재단 의약품심의위, '9인자 받고, 8인자 피하주사는 다음에'

국내 혈우병 치료의 한 축을 담당하고 있는 한국혈우재단(이사장 박상규)은 지난해 말 의약품심위원회(이하 약심위) 회의를 열어 신규 혈우병 치료제에 대한 도입 심의를 진행했다.

심의 결과, 사노피젠자임의 9인자 반감기연장제제 '알프로릭스'가 통과되었고 CSL베링의 8인자 반감기연장제제 '앱스틸라'(SK케미칼 공급)는 통과되지 않았다. 함께 심의가 예상되었던 혈우병A 비응고인자 피하주사제제 '헴리브라'는 비항체 8인자 대상 건강보험급여 결정(올해 하반기 예상) 이후 재단입고 논의가 진행될 것으로 알려졌다. 현재 헴리브라는 국내 약 50여 명의 항체환자 대상 건강보험만 적용되고 있는 상태이다.

한국혈우재단은 국내에 도입된 신규 혈우병 치료제 중 재단 부설의원에 입고해 처방할 제제를 심사하기 위해 전문의와 재단 임원들로 구성된 약심위를 비정기적으로 열고 있다. 일반적으로 종합병원을 포함한 대부분의 의료기관이 약품 심의 시스템을 갖고 있으나, 혈우재단의 심사를 통과하는 과정이 유독 까다로워 제약업계에서는 '재단 심의를 넘기가 식약처나 심평원의 허들보다 더 높다'는 평가가 일반적이다. 

▲ 혈우병B 치료제 알프로릭스(좌)와 혈우병A 치료제 앱스틸라(우) 모두 반감기를 연장시킨 '롱액팅제제'이다.

이번에 통과된 '알프로릭스'는 2020년 초 국내에 도입 이후 3년만에 재단 약심을 통과했으며, 앞서 올인원 키트로 주목받았던 화이자의 '진타'는 2013년 재단 약심을 통과한 이후에도 '계약 관련 문제'로 2016년이 되어서야 첫 처방이 이루어진 전례가 있다. 

제약사들이 이렇게 어려운 허들을 넘어서라도 혈우재단의원에 치료제를 입고시키고자 하는 데에는 혈우재단의원이 차지하고 있는 높은 국내 처방 비율에 이유가 있다. 국내에 혈우병 치료제를 처방하고 있는 의료기관은 30곳이 넘게 있지만 서울부산광주에 위치한 혈우재단 부설의원 세 곳에서 처방되는 치료제의 비중은 전체의 절반 이상이다. 초창기 국내 혈우병 치료를 시작했던 '익숙함'과 용이한 접근성 때문으로 볼 수 있는데, 그만큼 제약사 입장에서는 가장 큰 마켓으로 나아가기 위해서 재단의원에 약을 반드시 들여놓아야 하는 과제를 안고 있는 것이다.

이번 알프로릭스 약심 통과에 대해 사노피 스페셜티 케어 사업부 박희경 대표는 "알프로릭스가 국내 출시 3년 만에 한국혈우재단 부설의원에서 처방 가능해짐에 따라 더 많은 B형 혈우병 환자가 반감기 연장 제제의 치료 혜택을 누릴 수 있게 됐다"고 보도자료에서 밝혔다. 현재 알프로릭스가 재단에서 실제 처방되기까지 필요한 행정절차가 진행중인 것으로 확인되었다.

또한  앱스틸라 측은 '심의에 통과하지 못한 사유에 대해 소명자료를 준비하고 있으며 차후 열릴 약심을 통해 다시 심의를 요청할 예정'이라는 뜻을 밝혔다. 

한편, 한국혈우재단은 국내 혈우병 치료제 생산을 선도해 온 GC녹십자가 1990년 설립해 매년 지정후원금(2023년 36억원)을 투여해 운영되고 있다. 

2018년 8인자 반감기연장제제 '애디노베이트'(다케다제약) 이후 5년만에 재단의원 약심을 통과한 새로운 치료제가 등장한 가운데, 혈우재단을 통해 국내 혈우병 환자와 의료진들이 최적의 치료를 찾아 나가는 여정에 탄력이 붙길 기대해 본다.

[헤모라이프 김태일 기자]