혈우병 유전자치료, "기대해도 좋다"

▲ 14일 서울 그랜드워커힐호텔에서 열린 '국제혈액학컨퍼런스'에서 스파크 세라퓨틱스의 캐서린 하이 (Katherine Ann High) 대표가 혈우병 유전자치료에 관한 강연을 진행하고 있다.

3월 14일 대한혈액학회(회장 박찬정)는 서울 그랜드워커힐호텔에서 '국제혈액학컨퍼런스'(iCKSH=Korean Society of Hematology International Conference)를 개최했다.

백혈병, 골수종, 림프종, 혈전증, 혈우병 등 다양한 혈액질환과 관계된 국내외 의료계, 학계 관계자들이 모여 학술성과를 공유하고 최신 치료트렌드에 대해 의견을 나누는 자리이다. 

미 국립보건원의 닐 영(Neal Stuart Young) 박사 등 세계적인 석학이 참석해 혈액학 분야의 깊이 있는 강연을 진행한 가운데, 혈우병 관련 연구에 대한 세션이 첫날 집중적으로 배치되어 주목을 받았다.

14일 오전 'Gene Therapy in Hematology' 세션에서는 △혈액질환에서 크리스퍼 유전자가위 기술의 적용 (매튜 포투스 Matthew H. Porteus 스탠포드의대 교수) 강연과 △혈우병 유전자치료-혈우병 치료의 새로운 영역인가? (캐서린 하이 Katherine Ann High 스파크 세라퓨틱스 대표) 강연이 있었다. 캐서린 하이 박사는 현재 글로벌 화이자사와 함께 혈우병 9인자 유전자치료에 대한 임상시험을 8년째 성공적으로 이끌고 있는 스파크사의 R&D 최고책임자이다. 

매튜 포투스 교수는 "세계적 유전자가위 연구를 선도하고 있는 서울대 김진수 교수가 있는 한국에서 강연을 하게 돼 영광"이라고 밝히면서 "유전자 교정을 통해 가장 먼저 치료될 수 있는 질환 중 하나가 혈우병"이라고 전하기도 했다. 캐서린 하이 박사는 스파크사에서 진행하고 있는 연구 외에도 다양한 유전자치료 관련 연구성과를 소개하면서 "현재 가장 주목하고 있는 유전자치료 방식은 AAV(아데노연관바이러스)를 활용한 유전자 전달방식이며, 9인자의 경우 한번의 투여로 최대 8년(현재)까지 응고인자 수치가 유지되고 있다"고 발표했다. 그는 "3상 임상시험을 진행중인데 AAV에 대한 기존 항체나 간 질환을 가지고 있을 경우 일반적으로 임상 참여에 배제되고 있다"고 말했다.

▲ 대한혈액학회 박찬정 회장이 iCKSH 웰컴리셉션을 진행하고 있다.

오후에는 △혈우병 A, B 유전자치료의 발전(글렌 피어스 Glenn Pierce 세계혈우연맹 의료 이사) 강연과 △개인 맞춤형 혈우병치료 : 대중적 약동력학의 접근(신디 융 Cindy H. T. Yeung 맥마스터대학 교수) 강연이 펼쳐졌다. 

혈우병 환자인 동시에 현재 세계혈우연맹(WFH) 이사와 미국혈우병재단(NHF) 과학 자문위원을 맡고 있는 글렌 피어스 박사는 "AAV를 활용한 전세계적인 유전자치료로 8인자는 평균 146%, 9인자는 평균 33%까지 응고인자 수치가 유지되는 연구가 진행되고 있다"고 자료를 설명하면서 "유전자치료로 인한 간세포효소 수치 상승이 일반적으로 보고되고 있고 스테로이드 등으로 이를 조절할 수 있으며 연구가 더 필요하다"는 견해를 밝혔다. 신디 융 교수는 대중적 약동학(pop PK)를 통해 환자에게 맞춤식 치료법을 적용할 수 있음을 밝히면서 "이를 통해 투여 용량과 주기를 조절해 출혈률을 낮출 수 있고 치료 비용도 효율적으로 관리할 수 있다"고 발표했다.

헤모필리아라이프에서는 이번 iCKSH에 참여해 혈우병 유전자치료에 대한 발표로 이목을 집중시킨 캐서린 하이 박사, 글렌 피어스 박사와의 단독인터뷰를 이어 게재할 예정이다. 대한혈액학회의 2019 iCKSH는 16일까지 알찬 프로그램으로 이어진다.

▲ 세계혈우연맹 글렌 피어스 박사와의 인터뷰

[헤모라이프 김태일 황정식 기자]