헴리브라, '비항체 혈우병A'에까지 FDA 허가 획득

▲ 미국과 유럽에서 시판되고 있는 혈우병A 치료제 '헴리브라' (일본 쥬가이사 개발, 로슈와 지넨텍 생산)

'혈우병 슈퍼 치료제'로 알려져있는 로슈사의 '헴리브라'(HEMLIBRA=에미시주맙)가 미식품의약국(FDA)으로부터 혈우병A 항체(Inhibitor)환자 치료에 이어 항체가 없는 일반 혈우병A에 대한 치료제로까지 추가 허가를 받았다. 이같은 사실은 지난 4일 로슈사의 발표로 알려졌다.

이로써 헴리브라는 8인자 혈우병 치료제 중 항체와 비항체 환자 모두에게 예방적 투여가 가능한 제품이라는 위치를 선점하게 되었다. 더구나 기존 치료제가 예방요법을 위해 2~3일에 한번, 반감기연장치료제가 3~4일에 한 번 정맥주사해야하는 데에 비해 일주일 또는 격주, 4주 단위로 투여주기를 조절할 수 있고 피하주사할 수 있다는 장점을 갖고 있어 혈우병 치료와 환자들 삶의 질 개선에 큰 변화를 가져올 것으로 기대가 모아지고 있다.

기존 치료제들이 혈우병 환자의 혈액 속 부족한 8번 응고인자를 직접 넣어주는 방식이라고 한다면, 헴리브라는 9번 인자와 10번 인자를 결합시켜 혈액응고를 진행시키는 이중특이항체 기술이 적용된 전혀 다른 방식의 치료제로 알려져 있다. 헴리브라의 이번 허가 취득은 FDA의 '혁신치료제'(Breakthrough Therapy) 및 '신속심사' 조항이 적용되어 약 4개월만에 빠르게 결론 난 것이다.

▲ 9번 인자와 10번 인자를 결합시켜 혈액응고를 진행시키는 이중특이항체 기술의 헴리브라 지혈기전

지난해 11월 혈우병A 항체환자에 대한 FDA 승인은 'HAVEN1'과 'HAVEN2' 연구결과가 밑바탕이 되었으며 이번 일반 혈우병A 환자에 대한 FDA 승인은 'HAVEN3', 'HAVEN4' 임상시험 결과를 바탕으로 이루어졌다. 총 152명의 혈우병A 환자를 대상으로 진행된  'HAVEN3, 4' 연구에서 헴리브라를 매주~4주 간격으로 예방적 투여(Prophylaxis)받은 환자군은 출혈시 투여(On-Demand)를 받은 군에 비해 최소 96%의 출혈 감소율을 보였다.

국내에서는 신촌세브란스병원에서 2명의 혈우병 환자가 헴리브라 임상시험에 참여하고 있으며 앞으로도 참여의 폭이 넓어질 것으로 잔해지고 있다. 신촌세브란스 소아청소년암센터 한정우 교수는 본지와의 인터뷰에서 "최근 약물 임상시험을 통해 가장 잘 되고 있는 게 '에미시주맙'(헴리브라)인데, 효과를 많이 체험하고 있다"고 밝힌 바 있다.

▲ 헴리브라는 복부와 허벅지 등에 피하주사로 투여한다.

헴리브라 임상시험을 진행했던 미국 미시간아동병원의 마이클 캘러건 박사는 "혈우병A 환자들을 위한 예방제제들이 매주 수 차례에 걸쳐 정맥투여를 필요로 하는 데다 이처럼 예방요법을 진행하더라도 여전히 출혈을 겪을 수 있으므로 대안이 필요했었다"고 밝히면서 "이런 현실에서 헴리브라의 적응증 추가는 전체 혈우병A 환자사회에 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하며 거의 20년 만에 처음으로 새로운 계열의 치료대안이 확보된 것이다"라고 전했다.

우리나라에서는 JW중외제약이 헴리브라의 판권을 확보, 올 상반기에 식약처 허가작업에 들어갔으며 지난 6월 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받아 국내 도입에 더욱 속도가 붙을 것으로 전망되고 있다. 이르면 올해 말 시판허가를 받아 내년 중반기부터 본격적인 국내 공급에 들어갈 것으로 관측된다.

최근 혈우병A 반감기연장치료제의 국내 건강보험급여 기준이 의료진과 환자들의 기대에 크게 못미치는 수준으로 고시되어 한국 혈우사회 치료환경의 진일보가 더디게 진행되고 있는 가운데, 헴리브라의 FDA 적응증 확대가 앞으로 어떤 변화를 몰고 올지 귀추가 주목되고 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]