FDA, ‘헴리브라’ 항체없는 혈우병A형 환자에게도

미 식약처는 항체를 가진 혈우병 환자의 새로운 치료제로 세계적인 관심을 끌고 있는 헴리브라(에미시주맙)에 대해 일반 8인자 혈우병 환자의 치료에도 사용할 수 있도록 적응증을 포함하는 검토작업에 들어갔다.

헴리브라는 개발당시부터 8인자 혈우병환자와 항체를 가진 환자 모두 사용될 수 있는 새로운 개념의 치료법으로 연구되어 왔고, 미국와 유럽은 이미 항체환자에 대한 적응증을 인정하고 시판을 허가한바 있다.

미 식약처는 8인자 혈우병 환자의 치료와 예방에 대한 헴리브라의 치료 적응증을 검토한 뒤 오는 10월 초 최종 결과를 발표할 것으로 알려졌다. 

헴리브라는 혈우병A(8인자)와 8인자 항체를 가진 성인과 소아환자의 출혈을 줄이고 일상적인 예방요법으로 사용할 수 있도록 개발된 치료제이다.

이와관련 개발사 로슈(Roche)그룹의 자회사 지넨텍(Genentech)의 최고 의료책임자 산드라 호닝(Sandra Horning. MD) 박사는 “항체가 없는 혈우병 환자들에게 헴리브라는 치료기준을 향상시킬 것”이라며 “특히, 피하주사라는 옵션을 제공함으로써 치료 부담을 줄이는 데 도움이 될 수 있다”고 강조했다. 그러면서 “우리는 가능한 빠른 시일 내에 혈우병을 가진 모든 환우들이 헴리브라로 치료받을 수 있도록 FDA의 협조를 기대한다”고 덧붙였다.

한편, 헴리브라는 지난 5월에 열린 세계혈우연맹 총회에서 3상 임상시험에 대한 결과를 발표했다. 발표 내용에 따르면, 주당 2회씩 1.5mg~3mg/kg를 투여한 환자들 96~97%에게서 지혈효과가 있는 것으로 나타났다. 임상에 참여한 환자는 항체가 없는 12세 이상의 8인자 환자 152명이었다.

◇ 헴리브라 국내출시는 어떻게 되어가나?

헴리브라의 이슈는 국내외를 떠나 전세계 혈우사회에서의 파급력이 매우 높다. 헴리브라의 등장으로 항체환자들이 예방요법이 가능하게 되었고, 이로써 삶의 질은 한층 더 높아질 것이라는 기대가 높아졌다.

미국과 유럽에서 헴리브라의 치료가 늘어나고 있으며, 일본에서도 항체환자들이 사용하기 시작했다. 항체환자에게 ‘반감기가 긴 새로운 치료제’가 등장한 것은 큰 관심대상이 아닐 수 없다.

더욱이 혈관주사방식이 아닌 피하주사방식이기 때문에 주사하기 위해 매번 혈관을 찾아야 하는 번거로움이 없어졌다. 이것은 어린 환아를 키우는 보호자들이 쉽게 가정요법을 시작할 수 있는 중요한 포인트이기도 하다.

국내 판권은 중외제약이 가지고 있으며, 보건복지부의 행정절차를 진행 중에 있다. 환자들 일부에서는 새로운 치료제에 대한 기대감을 높이며 무료공급을 통해서라도 국내도입을 서둘러 달라는 요청이 나오기도 한다.

한편, 국내 식약처는 희귀의약품으로 지정하면서 시판을 위한 신속심사 대상으로 절차를 진행 중에 있다.

[헤모라이프 하석찬 기자]