롱액팅 혈우병A치료제 ‘애디노베이트’ 식약처 허가

▲ 샤이어코리아 애디노베이트®주 (사진은 미국 출시 패키지로 국내 유통 제품은 샤이어 로고로 변경 예정)

-페길화(PEGylation) 기술로 반감기 연장해 주 2회 투여만으로 일상적 예방요법 가능
-한국, 미국, 독일 등 20개국 임상 데이터 기반 출혈빈도 감소 및 안전성 확인

희귀질환 및 스페셜티 전문 글로벌 생명공학 제약기업 샤이어코리아(대표 문희석)는 지난 달 31일 식품의약품안전처로부터 장기지속형 제8인자 유전자재조합 혈우병A치료제, ‘애디노베이트®주’(유전자재조합 혈액응고인자VIII, 루리옥토코그알파페골, 이후 애디노베이트)의 허가를 획득했다고 밝혔다.

애디노베이트는 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A치료제인 애드베이트와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발된 장기지속형 혈우병A 치료제다. 장기간 효과와 안전성이 입증된 애드베이트와 동일한 물질(moleculer)의 반감기를 1.4~1.5배 연장시켜 일상적 예방요법 시 필요한 투여 횟수를 주 2회로 줄였다. 기존 치료제의 경우 제8인자 전장 단백질이 간에서 LRP-1 수용체와 결합해 분해 및 제거되기 때문에 일상적 예방요법을 위해서는 주 3~4회의 정맥투여가 필요했다. 페길화(PEGylation) 기술을 이용하면 제8인자 전장 단백질과 LRP-1 수용체의 결합을 막아 치료제의 효과지속시간을 늘리고 투여횟수를 줄일 수 있다.

애디노베이트의 이번 식약처 허가는 한국을 포함해 미국, 영국, 독일 등 20개 국가에서 소아및 성인 혈우병A 환자 203명을 대상으로 진행된 다기관(multi-center), 공개형(open-label)  2상 및 3상 연구에 근거했다. 연구에 따르면 예방적 치료를 위해 애디노베이트를 주 2회 투여한 환자군에서 출혈 및 수술 시에만 치료제를 사용한 환자군 대비 전반적인 연간출혈빈도(ABR)가 95% 감소했다. 또한, 일상적 예방요법을 위해 애디노베이트를 사용한 환자의 40%에서 출혈이 발생하지 않았다. 

샤이어코리아 문희석 대표는 “애디노베이트는 애드베이트의 치료효과와 안전성을 이어가면서 투약횟수를 주 2회로 줄여 환자의 편의성을 높인 혁신적인 치료제”라며 “샤이어코리아는 희귀혈액질환 치료제 분야의 발전을 리딩해 온 글로벌 생명공학 제약기업으로서 이번 애디노베이트의 식약처 허가를 발판으로 국내에서도 혈우병A 환자들의 치료옵션을 확대하기 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 전했다.

한편, 혈우병A는 X염색체 변이로 인해 혈장 내의 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성질환이며  국내에만 1600여명 이상의 환자가 있을 것으로 추정된다(한국혈우재단 2016 혈우병백서 기준).  출혈이 반복될 경우 관절의 형태 및 기능 이상이 발생하며 구인두강, 중추신경계, 후복강 내 출혈이 발생할 경우 사망에 이를 수도 있다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시킴으로써 치명적인 출혈사고를 예방하고 질환을 관리하기 위해 사용되고 있다. 

▲ 애디노베이트의 약동학 데이터 (출처 : 식약처 제품상세정보 / 클릭하면 확대)

애디노베이트®주(Adynovate®)에 대하여
애디노베이트는 애드베이트와 동일한 제8인자 전당 단백질에 기반해 개발됐으며 페길화(Pegylation) 기술을 이용해 애드베이트의 효과와 안전성은 유지하면서 반감기는 1.4~1.5배 향상한 혈우병A 치료제다. 주 2회 투여로 일상적인 출혈을 예방할 수 있으며, 수술 전후 출혈 관리에 사용할 수 있다. 현재 미국, 캐나다, 일본 등에서 승인을 받아 시판되고 있다. 

애드베이트®주(Adyvate®)에 대하여
애드베이트(혈액응고인자VIII, 유전자재조합)는 혈우병 A환자에서 출혈 에피소드의 예방 및 조절과 수술 후 관리에 사용된다. 애드베이트는 전 세계에서 가장 광범위하게 사용되고 있는 혈우병A 치료제로 미국과 유럽 등에서 승인을 획득했다. 국내에서는 2007년 12월 26일 식약처 허가를 받았으며 녹십자가 판매하고 있다.

샤이어(Shire)에 대하여
샤이어는 희귀질환 및 스페셜티 분야에서 혁신적인 의약품을 제공하는 글로벌 생명공학 제약기업이다. 샤이어는 혈액질환(Hematology), 면역질환(Immunology), 유전 질환(Genetic diseases), 신경계질환(Neuroscience), 내과질환(Internal Medicine), 내분비질환(Endocrine) 분야에서 높은 전문성을 보유하고 있으며, 최근 안과질환(Ophthalmics) 및 항암제(Oncology) 분야에서도 성장해나가고 있다. 샤이어는 다양한 분야에서의 전문성을 기반으로 전세계 100여개국의 희귀질환 환자들의 삶의 질을 보장하기 위해 혁신적인 치료 옵션을 제공하고 있다.

샤이어의 임직원들은 ‘삶을 위협하는 질병을 안고 있는 이들이 더 나은 삶을 영위하는 것을 가능케 한다’ 라는 기업이념을 바탕으로 현재 치료 옵션이 충분하지 않은 환자들에게 획기적인 새로운 치료옵션을 제공하고, 희귀질환을 앓고 있는 환자들의 치료 여정에 맞는 치료제들을 연구 개발해 치료 옵션이 필요한 환자들에게 지속적으로 치료 접근성을 강강화하고 있다.

샤이어는 2016년 스크립 인텔리전스(Scrip Intelligence)가 수여하는 '올해의 제약사'상을 수상했으며,  2015 미국에서 가장 평판이 좋은 헬스케어 기업(2015 US RepTrak 100)’ 에 1위에 선정됐다. 또한, ‘2015 지속 가능성이 가장 높은 세계 100대 기업’ 과 ‘2014 세계에서 가장 환경친화적인 100대 기업’ 에도 선정된 바 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]