주1회 혈우병 예방 응고인자 '알투비오', 식약처 신속심사 받는다

▲ @ 식약처 홈페이지

대한민국 식약처가 주 1회 투여로 예방요법이 가능한 혈우병A 반감기 연장 신약 사노피의 '알투비오'(ALTUVIIIO)를 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정했다.

식약처는 지난 8월 29일 홈페이지를 통해 이와 같은 사실을 공고했다.

알투비오는 기존의 유전자재조합 8인자에 XTEN이라 명명된 물질을 결합, 혈액 내에서 폰빌레브란트인자와 독립적으로 순환하도록 고안된 고지속형 응고인자(High-Sustained Factor)제제로, 지난해 미국과 일본에서 올해 유럽에서 앞서 승인된 바 있다.

특히 주 1회 예방요법으로 최저 10% 정도의 응고인자 활성도를 유지할 수 있는 혁신 신약으로서, 2주 1회 투여하는 피하주사 방식 제제와 함께 응고인자 방식에서 혈우병 치료의 새로운 장을 여는 치료제로 주목을 받고 있다. 세계혈우연맹에서도 이러한 변화에 발맞추어 혈우병 예방요법을 통해 기존의 1~3% 응고인자 최저치를 목표로 하는 것이 아니라 그 이상의 수준을 표준화하는 'Hemo-Free' 시대에 대한 세션을 올해 세계총회에서 가진 바 있다.

식약처의 GIFT 대상으로 지정되면, 1년 이상 소요되는 기존 심사기간과 또한 1년 이상의 건강보험 등재기간에 있어 상당한 단축이 가능할 것으로 알려져 있다. 아직 GIFT 제도가 도입된지 2년이 되지 않아 34호 지정 품목인 알투비오가 구체적으로 언제 실사용까지 이어질지 예측하기 어렵다. 다만 미국과 일본에서 이미 혁신 신약으로서의 가치를 발휘하고 있고 식약처 '희약의약품' 지정까지 득한 바 있어, 너무 늦지 않은 시기에 국내 8인자 혈우병 환자들에게도 적용이 가능할 것으로 점쳐지고 있다. 

▲ 알투비오와 기존 8인자 응고인자제제의 투여 후 체내 활성도 변화 그래프

식약처는 이번 GIFT 지정의 사유를 '유효성 개선'으로 분류했다. 사노피 포함 기존의 반감기 연장 8인자 제제들은 주 2회 투여해 최저 3~5% 활성도를 유지하는 방식이었으나 알투비오는 성인에게 100%로 투여했을 때 4일 후 약 40%, 7일 후 약 10%가 체내에 남아있게 되는 것으로 임상시험에서 나타났다. 효과는 투여 용량과 연령에 따라 다르게 나타난다.

사노피의 한 관계자는 심평원의 이번 지정에 대해 "혈우병 치료제 중 첫 사례이고 국내 사노피 제제 중에도 처음 있는 성과다"라고 밝히면서 "주 1회 투여도 장점이지만 활성도 상승효과가 뛰어난 제제라 환자들에게 좋은 치료를 제공할 수 있을 것 같아 고무적"이라고 말했다. 허가와 급여 시기에 대해서는 전례가 없어 아직 조심스럽다는 입장을 전해왔다.

혈우병 신약에 대한 식약처의 적극적인 국내 적용 고려가 반가운 부분이다. 안전과 혁신이라는 두 가지 가치를 모두 염두에 두고 희귀질환 치료환경을 다져나가는 데에 관계기관들이 유기적으로 협응하길 기대해 마지 않는다.

▲ 알투비오 홈페이지에는 알투비오 사용기를 영상으로 기록한 환자와 보호자들의 이야기가 다수 올라와 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]