◇시판 앞 둔 3상 임상 시험에서 주 1회 알투비오 투여 후 64%가 출혈 없음, 82%는 관절 출혈 없음
1년간 진행된 임상(XTEND-Kids) 연구에서 중증 혈우병 A를 앓고 있는 대부분의 어린이가 주 1회 예방 치료로 알투비오(Altuviiio, efanesoctocog alfa)를 투여받은 후 출혈이 없었다.
이 3상 임상 시험에서 80% 이상의 어린이도 자발 출혈과 관절 출혈이 없었다. 관절 출혈은 혈우병 A 환자에게 흔히 발생하며 관절 문제를 일으킬 수 있다.
임상시험의 전체 결과는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(The New England Journal of Medicine)에 <중증 혈우병 A 어린이를 위한 Efanesoctocog Alfa 예방 치료>라는 제목으로 발표되었다. 이 데이터는 알투비오의 처방 정보에도 추가되었다.
사노피(Sanofi)의 글로벌 개발 책임자인 Dietmar Berger 박사는 “혈우병 어린이에게 효과적인 치료방법은 환자 가족들이 일상 활동을 안심하고 할수 있다”라고 말했다. 사노피(Sanofi)는 소비(Sobi)와 함께 이 치료제를 개발했다.
◇사노피의 알투비오는 혈우병 A 환자를 위한 8번인자 대체 치료제이다
연구의 제1 저자이자 위스콘신 의과대학의 Lynn Malec 박사는 “어린 환우에게 출혈 예방을 위해 예방요법을 시행하는 것은 어려웠다. 그런데 이번에 발표된 결과는 표준 치료를 최적화하는 중요한 결과를 보여줬다”라고 덧붙였다.
혈우병A는 응고 단백질인 VIII인자(8번 응고인자)가 결핍되어 발생한다. 알투비오는 이 단백질의 한 버전을 전달하는 FVIII 대체 치료제로, 사노피에 따르면 표준 및 연장 반감기 8번 응고인자 제품보다 체내에 3~4배 더 오래 지속된다.
이 치료제는 미국에서 모든 연령대의 혈우병A 환자를 위한 예방과 치료용으로 승인되었다. 예방 치료로서 알투비오는 주 1회 주사로 투여되며, 적절한 교육을 받으면 집에서도 가능하다.
3상 임상(XTEND-Kids) 시험(NCT04759131)에는 12세 미만의 중증 혈우병A를 앓고 있는 소년 74명이 참가했다. 이들은 모두 이전에 치료를 받은 적이 있으며, VIII인자 활동이 정상의 1% 미만인 상태였다. 또한 항체가 없는 환자들이었다.
참가자들은 52주 동안 주 1회 알투비오 주사를 투여 받았으며, 연구의 주요 목표는 이들에게서 항체가 생기는 지를 확인하는 것이었다.
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◇연구 기간 동안 12세 미만 어린이의 관절 건강이 향상됨
사노피가 이전에 발표한 바와 같이, 연구는 중요한 목표를 달성했다. 알투비오를 1년 동안 투여받은 소년들 중 누구도 항체가 생기지 않았다. 또한 주 1회 예방 치료를 잘 견디며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 없었다.
2차 목표와 관련하여, 치료가 필요한 연간 출혈 횟수는 0이었다. 또한 전체 환자의 2/3(64%)가 출혈이 발생되지 않았다. 이 치료제는 다양한 유형과 부위의 출혈 예방에도 효과적이었다. 소년들의 88%는 자발 출혈이 없었고, 82%는 관절 출혈이 없었다.
◇연구 기간 동안 평균 관절 건강 지표와 삶의 질 지표도 향상
출혈이 있는 소년들의 경우, 거의 모든 출혈 사례에서 한 번의 알투비오 투여로 해결되었다. 연구 기간 동안 두 명의 소년이 큰 수술을 받았으며, 한번이 알투비오 투여로 수술 중 출혈이 효과적으로 조절되었다.
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◇중증 혈우병 환자의 치료 부담 완화 가능성
약리학적 데이터는 알투비오 주사 후 최대 3일 동안 8번 응고인자 평균 활동이 정상 범위에 있었다. 8번 응고인자 활동은 주사 후 거의 1주일 동안 정상의 10% 이상 유지되었다. 이는 경증 혈우병A로 간주되는 범위이다.
Malec 박사는 “주 1회 투여로 지속적으로 높은 응고인자의 활동을 나타냄으로써 중증 혈우병 치료 시 비용대비 효과의 균형 문제를 해결하는 데 도움이 된다”라고 말했다.
전반적인 연구 결과는 알투비오가 중증 혈우병A 어린이에게 지속적으로 높은 8번 응고인자 활성도를 유지했고 매우 효과적인 출혈 예방이 된다는 것이었다.
연구진은 또한 임상(XTEND-Kids) 결과가 12세 이상의 중증 혈우병A 환자들을 대상으로 한 임상(XTEND-1) 시험(NCT04161495) 결과와 일치했다. 이 시험에서도 약 2/3의 환자가 알투비오를 사용해 출혈 없이 지냈다.
[헤모라이프 유성연 기자]
유성연 기자 tjddus@hemophilia.co.kr