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헴리브라, 유럽 리얼월드서 '소아 환자 출혈 효과적 예방'

기사승인 2024.06.03  18:11:05

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- 기존 응고인자 투여 97% 이상 줄어

실제 환경(real-world)에서 헴리브라(Hemlibra, emicizumab-KXWH)가 이전 치료법인 응고인자 대체요법보다 소아 혈우병 A 환자의 출혈을 더 안전하게 제어할 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 헴리브라의 향상된 효능은 혈우병 A 환자에게 부족한 응고 단백질인 8인자(FVIII)를 타겟으로 하는 항체가 있는 환자에게서 더욱 두드러지게 나왔다. 아울러 소아 환자들은 헴리브라를 투여 받기 시작한 후 기존 대체요법의 사용량이 97% 이상 감소했으며 생명을 위협하는 출혈은 발견되지 않은 것으로 나타났다.

   
 

연구진은 “우리의 데이터는 헴리브라의 예방요법 안전성을 확인하고 혈우병 A를 앓고 있는 대규모 실제 연구 집단 중 소아 환자들 사이에서 출혈 조절을 개선한다”라고 말했다. 이번 연구는 “에미시주맙으로 전환한 후 출혈 조절이 개선: PedNet에 등록된 177명의 소아 환자의 실제 데이터”라는 제목으로 혈우병 저널(Journal of Haemophilia)에 게재되었다.

헴리브라는 혈우병 A 환자의 출혈 빈도를 예방하거나 감소시키기 위해 승인된 치료법이다. 이는 FVIII의 작동을 모방하여 응고인자 IX(FIX) 및 X(FX)에 결합하여 작동하는 항체 기반 치료법이다. 2017년 미국에서 항체와 함께 혈우병 A를 앓고 있는 소아 및 성인에 대해 처음 승인된 헴리브라는 2018년에 FVIII에 대한 항체가 없는 혈우병 A 환자가 포함되도록 승인이 확대되었다. 승인 이후 많은 환자들이 표준 치료법에서 헴리브라로 전환하였다. 그러나 치료의 안전성과 효과에서 대한 실제 데이터는 매우 제한적이었다.

이러한 격차를 해소하기 위해 유럽 지역의 연구자들은 19개국 33개 혈우병 치료 센터에서 데이터를 수집하는 기관 연구인 PedNet Registry(NCT02979119)에서 추출한 데이터를 조사했다. 이번 연구진의 대부분은 헴리브라의 원 개발자이자 로슈의 자회사인 주가이 제약(Chugai Pharmaceutical)을 포함한 제약사와 연계되어 있다.

연구의 분석은 항체가 있거나 최소 50일 이상 FVIII 대체요법을 받았으며 현재 헴리브라로 예방치료를 받고 있는 소아 혈우병 A 환자 177명에 초점을 맞추었다. 총 91명(52%)의 환자는 항체 병력이 없었으며 헴리브라 치료 시작 시 64명(36%)은 활성화된 항체가 있었으며, 22명(12%)은 항체를 제거하는 치료인 면역관용유도요법을 받았다.

   
 

헴리브라로 치료받기 전 FVIII 항체가 있는 환자는 항체가 없는 환자보다 연간 출혈율(ABR, 5.08 vs 2.41)과 관절출혈(1.90 vs 0.74)이 더 높게 나왔다. 면역관용유도요법을 받은 환자와 항체가 없는 환자 사이에서도 비슷한 출혈율이 나타냈다.

헴리브라 치료기간 동안 항체가 있는 환자는 항체가 없는 환자에 비해 일반적으로 출혈 발생 횟수가 적었지만(0.75 vs 1.11) 관절 출혈 발생율은 비슷했다. 따라서 ABR의 가장 뚜렷한 감소는 항체가 있는 환자에서 나타났으며 ABR은 5.08에서 0.75로 떨어졌다. 항체가 없는 환자는 헴리브라의 효능이 덜 두드러졌지만 평균 전체 ABR은 2.41에서 1.11로, 관절 ABR은 0.74에서 0.31로 크게 떨어졌다.

헴리브라 치료 기간 동안 생명을 위협하는 출혈은 보고되지 않았으며 헴리브라 치료를 받기 전에는 7명의 환자에게서 10건의 생명을 위협하는 사건을 겪었다고 말했다. 헴리브라로 치료 전 항체가 있는 환자 64명 중 거의 절반(48%)이 기존 응고인자 우회제를 이용한 정기적인 예방치료를 받았고, 26명(41%)은 면역관용유도요법을 받았다. 면역관용유도요법은 연간 평균 364회의 주사 투여를 해야 했으나 헴리브라로 변경 후 주사 빈도는 연간 52회(주 1회)로 크게 감소했고 FVIII의 소비량은 97.6%로 감소했다.

항체가 없는 대부분의 환자(60%)는 헴리브라 이전에 장기간 지속되는 FVIII 예방치료를 받았는데 이는 연간 중앙값 129회의 주사투여이다. 헴리브라 투여로 변경한 후 주사횟수는 연간 35회, 대체요법 소모량은 97.6% 감소했다.

8명의 환자에게서 5건의 헴리브라 관련 이상 반응이 보고되었다. 4명의 환자는 주사 부위의 반응을 경험했고, 1명의 환자는 출혈 조절이 잘 유지되었음에도 불구하고 인자 IX 및 X에 대한 항체가 발생하여 7개월 후 헴리브라 치료를 중단하였다. 면역관용유도요법을 받은 22명의 환자에서는 항체가 재발하지 않았으며, 다른 혈액 관련 사건도 보고되지 않았다. 연구진은 “이번 연구는 이전 치료에 비해 출혈 조절이 개선되었고, 소아 혈우병 A 환자를 대상으로 헴리브라 치료가 유리한 안전성 프로파일이 있음을 보여주었다”고 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]

황정식 기자 nbkiller@hemophilia.co.kr

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>


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