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다케다 “세계 혈우병 공동체의 일원이라는 것 영광”

기사승인 2024.05.26  15:00:21

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- 글로벌 혈액질환 프로그램 총괄 Nicola Frost 인터뷰

지난 4월 스페인 마드리드에서 열렸던 세계혈우연맹(WFH) 세계총회에는 출혈질환에 관한 최신의 연구성과와 임상경험, 현재와 미래를 아우르는 비전들이 공유되었다. 본지에서는 최신 치료제 개발과 공급을 주도하고 있는 글로벌 제약업체의 연구진들을 두루 만나 혈우병 치료의 발전방향에 대해 들어보았다. 오늘은 국내에 8인자, 9인자, 항체약품까지 다양한 라인업을 선보이고 있는 다케다와의 인터뷰를 싣는다. 인터뷰이는 다케다 글로벌에서 혈액질환 글로벌 프로그램 총책임(Global Program Lead, Hematology)을 맡고 있는 Nicola Frost 박사. 4월 23일 마드리드 총회 현장에서 그를 만나 국제 혈우사회 내 다케다의 역할과 계획에 대해 들어보았다.

 

   
▲ '박스터' 시기부터 혈우병 치료제 분야의 오랜 글로벌 리더인 다케다의 글로벌 프로그램 총괄 Nicola Frost 박사와 마드리드 WFH 총회 현장에서 만나 인터뷰 나눴다.

1. 반갑습니다. 소개말씀 부탁드립니다.

다케다는 글로벌 제약회사로, 혈우병 약제 및 혈액유래제제 뿐 아니라 종양내과, 소화기내과, 신경과, 희귀질환과 같이 미충족 수요가 많은 질환분야 약제 개발에 주력하고 있습니다.

저는 다케다에서 유전자재조합 혈우병제제 관련 글로벌 프로그램을 총괄하고 있는 Nicola Frost(니콜라 프로스트)입니다. 17년 전 박스터로 입사해서 합병에 걸쳐 다케다가 되기까지 대부분의 시간 동안 혈우병 포함 희귀질환을 주로 담당해왔습니다. 스웨덴, 유럽, 개발도상국, 본사에서 글로벌 담당 등 다양한 국가와 지역에 소속되어 다양한 국가들과 협업한 경험이 있습니다.

2. 팬데믹을 잘 극복하고 WFH 세계총회가 다시 안정적으로 개최되고 있는데요, 참석 소감은 어떠신가요?

WFH 총회는 의료전문가, 간호사, 물리치료사, 환자단체 등 커뮤니티 전체가 한자리에 모이는 독보적인 학회입니다. 학회에서 다학제 팀의 다양한 견해를 나눌 수 있을 뿐 아니라, ISTH와 같은 타 학회와 협력하여 가이드라인을 개발하는 등 치료 수준을 높이는 데에 기여하고 있어 특별한 학회라고 할 수 있습니다.

3. 이번 총회에도 출혈질환 관련 최신의 연구성과가 다양하게 발표되고 있는데요, 귀사는 혈우병 치료 분야를 어떤 방향으로 리드할 계획을 가지고 있나요?

다케다는 혈우병 치료제 개발 분야에서 오랜 전통을 가지고 있습니다. 다양한 혈우병 치료제를 최초로 도입할 뿐 아니라, 다학제 치료에 필요한 교육과 프로그램을 통해서 혈우병 커뮤니티와 협력해왔습니다. 또한 myPKFiT과 같은 최첨단 의료기기를 최초로 도입하여 효과적인 PK(약물동태학) 기반 개인 맞춤형 치료에 도움이 되도록 하였습니다. myPKFiT을 사용하여 라이프스타일에 맞춰 치료를 할 수 있는데요. 예를 들어 축구와 같은 스포츠를 하고자 한다면, 스포츠 활동 전 myPKFiT에서 개인 약물동태학에 맞는 적절한 용량의 응고인자를 확인하여 투약하여 효과적으로 출혈을 예방할 수 있습니다. 이처럼 혈우병 치료에 도움이 되는 다양한 서비스를 커뮤니티에 제공하고자 합니다.

다케다는 더 많은 국가에 치료제를 도입하여 약제 접근성을 높이는 노력을 계속하고 있습니다. 곧 중국에 애디노베이트 출시를 예정하고 있고, 이 외에도 많은 개발도상국에 치료제 도입을 위해 힘쓰고 있습니다. 다케다는 혈우병 치료제 포트폴리오를 독보적으로 다양하게 보유하고 있어 다양한 치료옵션을 제공할 수 있습니다. 유전자재조합제제, 혈장유래제제 뿐 아니라 혈우병 외 출혈질환에 필요한 신약들도 출시되고 있습니다. 

4. 현재 귀사가 연구 또는 상용화를 추진하고 있는 파이프라인 중 가장 주목해야 할 분야 또는 신약 후보물질에 대해 설명해주세요.

앞서 말씀드린 대로 미충족수요가 있는 질환을 우선으로 치료 수준을 높일 수 있는 치료제 개발에 힘쓰고 있으며, 혈액질환 치료에는 다양한 신규 약제들을 도입하고 있습니다. 최근에 선천성 및 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반증 치료제인 애드진마(Adzynma)라는 약제를 출시했습니다. 또한 다양한 회사와 파트너쉽을 통해 신규 약제들을 도입하고 있는데요. 예를 들어 최근 빌리프 바이오메드(Belief BioMed) 사와 파트너쉽을 체결하여 바이오메드에서 개발하여 임상 3상을 진행 중인 혈우병 B 유전자치료제를 다케다가 중국에 상업화할 예정입니다. 또한 프로타고니스트(Protagonist) 사에서 개발하여 임상 3상을 진행중인 루스퍼타이드(rusfertide) 를 다케다가 상업화하여 진성다혈구증(polycytheia vera, PV) 치료에 기여하고자 합니다. PV는 적혈구가 과다하게 증가하는 질환으로, 적혈구증가로 인해 뇌출혈이나 심장마비 등 심혈관계 합병증을 야기하여 삶의 질을 저하시키는 질환입니다.

다케다는 이와 같은 다양한 기회를 검토하여 환자들의 미충족수요를 만족시키고 치료를 혁신적으로 개선할 수 있는 약제 도입, 접근성 개선 등의 노력을 지속하고 있습니다.

5. 다른 의학분야에 비해서 출혈질환 치료부문은 상당히 빠른 발전을 이루고 있는 것으로 보입니다. 10년 후의 혈우병과 출혈질환 치료는 어떤 모습일 것으로 예상하시나요?

혈우병 치료는 확연히 개선되었습니다. 특히 2011년 이후 빠른 발전을 해왔습니다. 응고인자 제제 뿐 아니라 반감기 연장 응고인자제제, 혈전지혈균형회복제제(rebalancing agents)와 유전자치료제들도 출시되어 치료수준이 매우 높아졌다고 할 수 있습니다. 하지만 아직 혈우병 완치에 도달한 건 아니고, 새로운 치료 접근은 새로운 이슈를 동반하기도 합니다. 예를 들어, 예전엔 새로운 응고인자약제로 변경하면 항체 생성에 대한 문제를 동반했다면 이제는 유전자치료제와 같이 평생 영향을 미치는 약제에 동반되는 새로운 안전성 이슈가 제기되고 있습니다. 혈우병 환자들의 고령화 또한 이전에는 경험하지 못했던 새로운 상황입니다. 고령화에 동반되는 질환을 효과적으로 관리하면서 혈우병 질환을 잘 관리할지도 충분한 고민이 필요할 것입니다.

하지만 여전히 타 출혈질환에 비해서 혈우병 치료 수준은 매우 높다고 할 수 있습니다. 예를 들어 폰빌레브란트병에서는 아직 예방요법이 표준치료로 정립되지 못했습니다. 제약회사들이 다양한 희귀혈액질환에 관심을 갖기 시작했고, 향후 10년에는 다른 희귀혈액질환에서도 유사한 발전을 기대할 수 있을 것입니다. 앞서 언급한 다케다와 프로타고니스트 파트너쉽도 이런 희귀혈액질환 분야에서 개발에 좋은 예가 될 것입니다.

   
▲ Frost 박사는 글로벌 연구기업들과 협력해 다케다도 혈우병 유전자제제 개발에 박차를 가하고 있다는 소식을 전했다.

6. 글로벌에서 진행하고 있는 대표적인 환자 지원 프로그램 또는 사회공헌 프로그램을 소개해주세요.

다케다에서는 다양한 환자지원프로그램을 각 국가의 법규에 맞춰 추진하고 있습니다. 한국에서도 “다봄”이라는 환자지원프로그램이 있어 환자 자가주사교육, 혈우병 질환 교육, 개인맞춤형 PK 기반 치료 교육을 진행하고 있습니다. 

한국에서 작년 8인자제제 급여기준이 확대된 것도 좋은 예인데요. 이전에는 저용량 예방요법만 가능했는데, 학회에서 급여기준을 완화를 추진하는데에 myPKFiT 로 생성한 데이터를 참고했다고 들었습니다. 이렇게 생성된 데이터가 정부를 설득하는 데에 효과적이었을 것이라고 생각합니다. 회사와 혈우병 커뮤니티가 긴밀히 협력한 성과라고 생각합니다.

국가마다 상황이 다 다르기 때문에 모든 환자지원프로그램 사례를 다 말씀드릴 수 없지만, 일부 국가에서는 약제 배송을 지원해주기도 하고, 자가주사교육 및 투약 지원을 하기도 합니다.

7. 여러 환자단체, 의료진, 또는 글로벌 커뮤니티들과 만남을 가져보셨을 것으로 생각되는데요, 그들로부터의 기억에 남는 코멘트나 경험담이 있으시다면 전해주세요.

특별한 경험이 많습니다. 80년대에는 혈장유래 제제로 인한 감염 문제도 대대적으로 있었고, 많은 경험을 공유한 커뮤니티라고 할 수 있겠습니다. 특별히 2년 전 EAHAD 학회에서 한 석학이 발표한 세션이 기억나는데요. 신약 후보 물질에 관한 업데이트가 있었던 세션이었습니다. 청중에서 50-60대로 보이는 혈우병 환자가 질문을 했는데, 치료 개발에 대해 감사를 표했습니다. 반면 본인이 과거에 겪었던 감염 경험을 언급하며 안전성에 대한 우려를 언급했습니다. 특히 고도의 기술로 개발된 치료제일수록 치료의 장기적인 영향을 알 수 없기 때문에, 역사로부터 교훈을 얻어 조심스럽게 접근해야 한다는 코멘트를 남기셨습니다. 장내가 엄숙해진 순간이었습니다. 그 환자분이 많은 경험으로 축적하신 지혜를 나눠주신 코멘트라고 생각합니다. 다케다에서는 ‘환자, 신뢰, 명성, 사업’ (Patient, Trust, Reputation, Business) 이라는 4가지 가치를 강조하는데, 그 가치 면에서도 공감할 수 있는 코멘트였습니다. ‘사업’이 4가지 가치 중 맨 마지막에 언급되는 의도가 있습니다. 다케다에서 모든 결정은 환자를 우선으로 생각하여 이루어집니다. 우리의 결정이 환자에게 어떤 영향을 미치는가, 커뮤니티와의 신뢰에 어떤 영향을 미치는가, 회사의 명성에 어떤 영향을 미치는가, 마지막으로 사업에 어떤 영향을 미치는가 질문에 대한 답변에 따라 모든 의사결정이 이루어집니다. 그 환자분의 코멘트를 들으면서 다케다에서 강조하는 가치와 일맥상통한다는 생각을 했습니다. 

myPKFiT 또한 효과적인 치료를 위해 PK 기반 용량 설정이 환자에게 꼭 필요하다고 생각해서 개발하게 된 시스템이고, 이로 인해 치료 수준이 개선된 좋은 예입니다. 

제가 2년만에 WFH에 참석해서 이번에 환자들을 보고 매우 놀랐습니다. 출혈의 영향으로 관절이 손상된 환자들을 많이 봤는데요. 2000년대 초에 베를린에서 환자들에 관한 연구를 한 적이 있습니다. 베를린에는 장벽이 있어서 동독과 서독이 나뉘어 있었죠. 장벽의 동쪽에서 만난 환자들은 치료제에 접근이 어려웠기 때문에 대부분 관절 손상을 겪고 있었습니다. 반대로 장벽의 서쪽에서 만난 환자들은 HIV나 C형간염을 겪고 있는 환자들을 만났습니다. 치료제의 부재와 치료제의 이상반응 양면을 볼 수 있는 경험이었습니다. 이번 학회에서 안전성에 관한 논의가 많이 이루어지고 있는데, 당시 기억을 떠올릴 수 있어 특히 흥미로운 것 같습니다. 

8. 다케다와 관련된 세션 이외에 이번 총회에서 인상 깊거나 주목할만한 세션은 어떤 것이 있었나요?

흥미로운 세션이 많았습니다. 공통세션을 들으셨을 것으로 생각되는데요. WFH와 ISTH에서 제안하는 가이드라인의 입장 차이가 인상적이었습니다. 환자의 입장에서는 어떤 입장이 최선일까 생각하는 계기가 되었습니다. 다케다도 이 분야에 대해 WFH와 지속적으로 협력하고 있습니다. 가이드라인이 수립되면 어떤 영향을 미칠지에 대해 고려해야 한다고 생각합니다.

지금 진행 중인 신기술에 관한 세션과, 내일 아침에 있을 폰빌레브란트병 치료 개발에 관한 세션도 기대됩니다. 지금까지는 발전이 부족했던 희귀출혈질환이 재조명되고 있다고 생각합니다. 다케다에서도 폰빌레브란트병에서 미충족수요가 무엇인지에 관해 전문가 자문 회의를 진행했는데요. 다케다의 혈장유래 폰빌레브란트 제제 및 유전자재조합 폰빌레브란트 제제로 치료 개선에 기여할 수 있는 부분을 논의하는 자리였습니다. 이번 학회에서 논의되는 여성 출혈질환도 지금까지는 조명받지 못했던 분야인데, WFH에서 질환 진단과 약제 접근성 개선을 위해 노력하고 있는 것으로 보입니다.

9. 마지막으로, 전세계 출혈질환 사회 구성원들에게 전할 메시지를 부탁드립니다.

다케다가 오랜 세월에 걸쳐 다양한 치료제와 서비스로 출혈질환 커뮤니티를 지원해온 것이 자랑스럽고, 이 커뮤니티의 일원이라는 것을 영광으로 생각합니다. 앞으로도 교육 지원과 약제 접근성 개선을 통해 이 커뮤니티와 지속적으로 협력할 것을 기대합니다.

   
▲ 인터뷰 후 헤모라이프 취재진, 다케다 직원과 함께

 

다케다가 혈우병 유전자치료와 다른 희귀질환 분야의 첨단 치료에도 앞장서고 있다는 사실에 호기심이 커지는 인터뷰였다. 더불어 한국 혈우병 치료환경의 최신 변화에 대해서도 다케다 글로벌 임원들이 많은 관심을 갖고 있다는 사실에 마음이 따뜻해졌다. 앞으로도 다케다의 적극적인 역할을 기대하며, 바쁜 시간 내어준 Frost 박사에게 다시 한 번 감사를 전한다. 

[헤모라이프 김태일 노현규 기자]

김태일 노현규 기자 saltdoll@hemophilia.co.kr

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>


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