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최초 '주1회' 혈우병A 치료제 알투비오, 국내 희귀의약품 지정

기사승인 2024.05.07  13:02:41

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- 식약처 허가신청 앞둬, 신속심사 가능 예상

   
▲ 사노피의 알투비오는 8번응고인자에 'X-TEN'등의 물질을 결합해 체내 반감기를 약 48시간까지 연장시킨 응고인자 기반 혈우병A 치료제로는 현재 가장 지속시간이 긴 치료제이다. (사진 : 알투비오 홈페이지)

우리나라 식품의약품안전처(이하 식약처)가 5월 3일 사노피의 A형 혈우병 치료제 알투비오주(성분명 에파네스옥토코그알파, 이하 알투비오)를 희귀의약품으로 지정했다. 

알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의 A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Sustained Factor, 이하 HSF)다. 주 1회 투여로 출혈 예방이 가능한 방식은 비응고인자제제가 아닌 응고인자 기반 치료제로는 가장 지속시간이 길어 혁신적인 것으로 간주된다.

2022년 5월, 미국 식품의약국(FDA)은 알투비오를 혈액응고인자 8인자 제제 중 최초로 ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’에 지정했으며, 2023년 2월 성인 및 소아 A형 혈우병 환자의 출혈 조절 및 예방, 수술 전후 관리를 위한 필요 시 보충요법(On demand treatment)과 일상적 예방요법(Routine prophylaxis)에 적응증을 승인한 바 있다.

   
▲ 기존 응고인자제제들이 주 2회에서 4회까지 투여해야 출혈 예방이 가능했던 것과 비교해 알투비오는 주 1회 투여로도 상대적으로 높은 체내 활성도를 유지할 수 있는 것으로 나타났다. (사진 : 알투비오 홈페이지)

알투비오는 현재 미국, 일본, 대만 등 국가에서 허가 받아 시판되고 있는 가운데, 이번 국내 희귀의약품 지정은 XTEND-1 3상 임상 연구를 비롯한 핵심 임상(Pivotal study) 연구들을 기반으로 이루어졌다.

[XTEND-1 연구]
- XTEND-1 글로벌 3상 임상 연구에서 알투비오 투여군은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률(annualized bleeding rates, 이하 ABR)이 77% 유의하게 감소했다(p<0.001).
- 알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상이었으며, 7일차에도 15 IU/dL로 나타났다.
- 알투비오는 내약성이 우수했으며, 알투비오 투여군에서 항체 발생은 없었다. 알투비오 투여 관련 가장 흔한 이상 반응은 두통, 관절통, 낙상 및 허리 통증이었다.

알투비오는 주 1회 정맥 주사 시 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있기 때문에 환자와 보호자에게 임상적 및 편의성 측면에서 이점을 제공할 수 있을 뿐만 아니라, A형 혈우병 치료의 패러다임을 재정립하는 치료 옵션이 될 것으로 보인다. 알투비오는 현재 식약처 허가 신청 단계를 앞두고 있다.

지난달 스페인 마드리드에서 열린 세계혈우연맹 세계총회에서는 글로벌 사노피사 주도로 혈우병 환자의 응고인자 활성도를 50%까지 유지하는 예방요법이 환자의 건강과 삶의 질을 최선으로 증진시킬 수 있다는 슬로건이 주목받은 바 있다. 알투비오와 같은 HSF 제제들이 속속 도입되어 그러한 슬로건이 글로벌 혈우병 치료의 표준으로 현실화될 것으로 보인다.

식약처 희귀의약품 지정을 받게 되면, 신속 허가심사와 GMP시설 실사 면제와 같은 이점이 부여된다. 혈우병 치료제로서 국내 식약처의 희귀의약품 지정을 받은 것은 3년 전 도입된 비응고인자제제를 제외하고 최초인 것으로 알려져 혈우병 치료의 새로운 패러다임이 우리나라에도 본격 자리잡는 것이 아닌가하는 관측을 가능하게 하고 있다.

   
▲ 2024 세계혈우연맹 세계총회에서는 '응고인자 수준이 관건'이라는 슬로건으로 기존 기저치 1~3% 보다 높은 수준의 응고인자 활성도를 지향해야 한다는 의견이 많이 제시되었다.

[헤모라이프 김태일 기자]

김태일 기자 saltdoll@hemophilia.co.kr

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>


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