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FDA, Sernova의 혈우병A 세포 파우치 연구 허가

기사승인 2023.12.01  17:06:10

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- 희귀의약품 지정으로 세포 치료제 가속 예상

미국 식품의약국(FDA)은 세르노바(Sernova)의 새로운 의료기기인 셀 파우치 시스템(Cell Pouch System)을 사용한 실험적인 세포 기반 혈우병A 치료 프로그램에 희귀의약품 및 희귀소아질환의약 지정을 부여했다고 밝혔다.

   
 

희귀의약품 지위는 미국에 200,000명 미만인 희귀질환을 치료하는 것을 목표로 하는 치료법에 부여되는 지위이다. 희귀의약품으로 지정되면 임상연구에 대한 세금 공제와 치료법이 승인될 경우 7년간의 시장 독점권을 포함하여 제조업체에 일련의 혜택이 제공되게 된다. 희귀소아질환의약품 지정은 주로 어린이, 18세 미만 환자에게 영향을 미치는 희귀질환에 대한 치료법에 부여되며, 상환, 또는 양도, 판매할 수 있는 우선 검토 바우처가 포함되게 된다.

세르노바의 CEO인 신시아 푸시넨(Cynthia Pussinen)은 회사 보도자료를 통해 “세르노바는 8인자 생산을 위해 수정된 세포에 셀 파우치를 사용하는 혈우병A에 대한 우리의 새로운 치료법에 FDA가 이러한 지정을 부여하기로 한 결정을 기쁘게 생각한다”라고 말했다.

푸시넨은 이어 “혈우병A는 심각하고 생명을 제한하는 질환”이라며, “세르노바는 개선된 치료법을 기다리고 있는 전세계 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있도록 노력하고 있으며, 프로그램 개발을 진전시키기 위해 최선을 다하고 있다”고 덧붙였다.

미국에서는 약 20,000명, 캐나다에서는 약 2,500명, 유럽에서는 약 10,000명이 중등증 내지 중증 형태의 혈우병A를 앓고 있는 것으로 알려져 있다. 이 질환은 혈액응고 단백질 8인자(FVIII)의 부족으로 인해 발생하며 과도하고 장기간 출혈을 초래할 수 있다.

세포 치료는 누락된 단백질을 높은 수준으로 생성할 수 있도록 세포를 채취하여 실험실에서 조작하는 치료 접근 방식이다. 이후 이 세포가 환자에게 이식되면 지속적으로 단백질을 생산하여 건강한 수준으로 회복할 것으로 예상되는 치료법이다.

세포 치료법 개발의 문제는 이식 과정에서 발생한다. 새로 이식된 세포는 영양분을 공급하는 혈관에 대한 초기 접근 부족을 포함하여 여러가지 문제에 직면하기 때문이다. 또한 이식된 세포는 숙주의 면역체계에 의해 파괴될 수 있으며, 이는 비정상적이고 잠재적인 위협으로 간주되기도 한다.

세르노바는 셀 파우치(Cell Pouch)를 통해 이러한 장애물을 극복하려고 한다. 이 시스템은 이식된 세포의 성장을 촉진하는 환경을 제공하도록 설계된 이식형 의료 장치로 구성된다. 이 장치는 이미 승인된 다른 이식형 장치에 사용되는 재료로 제작되었다고 회사는 말했다.

   
 

2021년에 발표된 연구에 따르면 혈우병A 마우스 모델에서 셀 파우치 시스템을 사용하면 FVIII 수치가 안전하고 효과적으로 증가하며 출혈이 감소하는 것으로 나타났다. 유럽 연합 보조금의 지원을 받은 2020년 HemAcure 컨소시엄 연구에서는 세르노바의 피하 셀 파우치 전달 장치와 유전자 치료를 결합하여 혈우병A 마우스 모델의 출혈을 완화시키는 연구가 진행되었다.

캐나다에 본사를 둔 세르노바는 HemAcure 연구를 주도한 안토니아 폴렌지(Antonia Follenzi, MD, PhD) 교수의 지시에 따라 이탈리아의 Università del Piemonte Orientale와의 협력을 발표했다. 혈우병A에 대한 동물 모델 전임상 연구는 셀 파우치를 사용하여 치료 조합을 개발하고 잠재적인 혈우병A 임상연구를 뒷받침하는 데이터를 생성하게 될 것이라고 밝혔다.

폴렌지 박사는 “셀 파우치 내의 유전자 및 세포 치료 접근법을 사용하여 혈우병A 환자의 새롭고 안전한 치료를 위한 첨단 기술에 대해 세르노바 팀과 협력하게 되어 기쁘게 생각한다”고 말했다. 그는 이어 “우리의 목표는 FVIII의 생산을 더욱 극대화하고 FVIII의 매주 주입 필요성을 없애기에 충분한 시간 동안 기간을 연장하기 위해 이러한 신기술을 발전시키는 것”이라고 덧붙였다. 세르노바와 아스트라제네카(AstraZeneca)는 올해 여러 질병에 대한 세포 치료법을 개발하기 위한 전임상 연구 노력에도 협력할 것을 발표했다.

[헤모라이프 황정식 기자]

황정식 기자 nbkiller@hemophilia.co.kr

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>


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