김효철 원장 "혈우병 유전자치료 미국서 사례 늘고 있어"

▲ 지난달 대한혈액학회 혈우병연구회 심포지엄에서 기자가 김효철이상훈내과 김효철 원장을 만나 심포지엄 내용에 대한 분석을 들었다.

미국 내 혈우병 유전자치료 사례가 하나 둘 늘고 있는 것으로 확인되고 있다.

지난 10월 13일 서울 소노펠리체 컨벤션에서 열린 제11회 대한혈액학회 혈우병연구회(회장 최은진) 심포지엄에서 만난 김효철 원장(김효철이상훈내과)은 미국 출혈질환재단 레오나드 발렌티노(Leonard Valentino) 의장의 발표 내용을 인용해 "최근까지 미국에서 9인자 유전자치료제를 투여받은 혈우병B 환자의 데이터가 미국 출혈질환재단에 3명까지 보고되었다"고 말했다.

김효철 원장은 "혈우병A 유전자치료는 아직 과제가 많이 남아 시도가 거의 없지만 혈우병B는 효과가 검증(임상시험)되어 케이스가 계속 늘어나고 있다"고 밝혔다. 그러면서 "혈우병B 유전자치료제 원가는 3백만 달러(한화 약 40억원)에 달하지만 실제 치료비는 제약사와 보험사 간 협상에 의해 절충되었다고 하는데 그 금액까지는 미국 출혈질환재단도 확인하지 못했다고 발표되었다"고 전했다.

이어 김효철 원장은 완치를 향해 나아가고 있는 혈우병 치료 방향과 다르게 우리 환우사회가 다소 소모적인 논쟁에 머물러 있는 것에 대해 안타까운 심경을 전하기도 했다.

현재 세계에서 유일게 승인된 혈우병B 유전자치료제는 유니큐어(Uniqure)가 개발하고 CSL베링이 생산하는 헴제닉스(Hemgenix)가 있고, 혈우병A 유전자치료제는 바이오마린(BioMarin)의 록타비안(Roctavian)이 있다. 둘 다 미국과 유럽연합에서 사용 승인이 났으며 헴제닉스는 지난달 캐나다에서도 승인을 얻었다.

▲ 미국 출혈질환재단 레오나드 발렌티노(Leonard Valentino) 의장의 발표 모습

▲ 혈우병연구회 심포지엄에 참석한 국내외 혈우병 전문가들

▲ 강연장 밖 관련 업체들의 홍보부스이 혈우병 시장 내 치열한 경쟁을 보여주는 듯 했다.

[헤모라이프 김태일 기자]