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급부상하는 혈우병 유전자 치료요법

기사승인 2017.05.18  09:59:12

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- 유니큐어, 미국과 유럽서 “현재 치료법보다 나은 치료 요법” 지정

   
▲ 유니큐어(UniQure) 홈페이지

◇ 혈우병 B형 유전자 치료요법 물질 ‘AMT-060’

최근 세계 혈우사회의 주요 관심사 중 한 가지는 ‘롱액팅’치료제와 ‘유전자’치료 요법에 대한 지속적인 발전이다.

‘롱액팅’치료제는 약물의 반감기를 늘리면서 궁극적으로는 주사 횟수를 획기적으로 줄여주는 약물이다. 1주일에 한 두 번 주사하다가, 나중에는 몇 주에 한 번씩 주사하는 방법으로, 치료약물이 발전해 나가고 있다.

반면 ‘유전자’ 치료요법은 근본적인 혈우병 완치에 목표를 두고 접근하는 치료요법이다. 8인자 혹은 9인자를 생성해 내지 못하는 체내의 유전자를 정상 기능을 할수 있는 유전자로 치료하는 것이다.

이런 가운데, 유니큐어(UniQure)라는 회사의 혈우병 B형 유전자 요법 치료제 ‘AMT-060’가 미국과 유럽의 승인을 받기위한 행보에 큰 진전이 나타나고 있다.

‘AMT-060’은 지난 4월, 유럽 의약청 (European Medicines Agency, EMA)에서 ‘프라임 등급’ 지정을 받았다. 이 등급은 “현재 치료법보다 나은 것”으로 판단되는 약물의 개발과 규제 검토를 보다 빠르게 진행하기 위해 만들어 놓은 제도이다.

앞서, 지난 1월에는 미국 FDA가 이 약물을 ‘획기적인 요법’으로 지정한바 있다.

   
▲ 유럽에서 1 차 승인 된 유전자 치료제 Glybera

◇ 이 약물이 왜 관심 받는가 … 어떤 방법으로 임상 진행했나?

FDA와 EMA에서 이 같은 결정을 낸 것은 매우 의미 있는 것이다.

두 기관이 의미 있는 결정을 하게 된 것은 지난 해 말, 샌디에고에서 열린 <제58차 미국 혈액 학회 (American Society of Hematology) 연례 회의>에서 ‘유니큐어’사가 발표한 임상결과에 따른 것이다.

당시 ‘유니큐어’가 발표한 내용은, 혈우병 B형 환자 10명에게 ‘AMT-060’을 투여한 1/2 임상연구 결과이다.

진행된 임상방법은, 10명의 환자를 대상으로 정맥 주사 방법으로 투여했다. 5명에게 저용량을 투여한 뒤 52주간 추적조사를 실시했고, 다른 5명에게는 고용량을 투여하고 31주 후에 어떻게 작용 하는지를 연구 조사해 발표했다.

결과는 매우 긍정적으로 조사됐다.

저용량 환자 군에서, 모든 환자들은 출혈을 최소화 할 수 있는 응고인자 수준을 유지했다. 52주의 관찰기간 중 마지막 14주 동안은 전혀 출혈이 발생하지 않았다. 또한 고용량 환자 군 5명은 혈우병이 크게 개선된 것으로 나타났다.

유니큐어 측에 따르면, 안전성과 부작용에 대해서도 문제가 발생하지 않았으며 이에 따라 FDA는 심사를 끝난 후 ‘AMT-060’의 결과를 인정하고 안전 문제가 없다고 말했다는 것. 아울러 유니큐어는, 몇 달 안에 유럽 심사 당국과 회의를 갖고 ‘시판을 위한 3상 임상 계획’에 대해 논의할 예정이라고 덧붙였다.

   
▲ 유니큐어 CEO ‘매튜 카푸스타(Matthew Kapusta)’

이와 관련, 유니큐어 CEO 인 ‘매튜 카푸스타(Matthew Kapusta)’는 “우리는 혈우병 B형, 만성 유전성 무도병(Huntington’s disease)과 울혈성 심부전(congestive heart failure)에서 유전자 치료 프로그램을 통해 지속적인 진척은 나타냈다”고 공개 발표했다.

그러면서 그는 “1/2상 임상연구의 의미 있는 데이터를 바탕으로 ‘AMT-060’은 ‘획기적인 치료물질’, 또 ‘프라임 (PRIME)등급’을 보건당국으로부터 지정을 받았다”며 “오는 7월 ISTH(미국혈액학회)에서 연구결과를 업데이트 할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

한편, ISTH(미국혈액학회)는 오는 7월 8일부터 13일까지 베를린에서 열릴 예정이다. 
아울러 유니큐어는 이 학회를 통해서 혈우병 B의 유전자 치료제 ‘AMT-060’ 외에도, 만성 유전성 무도병 (Huntington’s disease) 치료제 인 ‘AMT-130’도 함께 발표할 예정인 것으로 알려졌다.

[헤모라이프 유성연 기자]

 

유성연 기자 tjddus@newsfinder.co.kr

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>


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