- 스파크 치료법, 2019년 12월 ‘임상완료’ 계획
▲ 美국립혈우재단 공식 홈페이지에 게시된 유전자 치료 ‘스파크’에 대한 임상내용 ⓒNHF |
화이자의 협력사인 스파크 세러퓨틱스(Spark Therapeutics)가 혈우병 A형(8인자)의 연구 유전자 전달 물질 인 ‘SPK-8011’의 1상 임상시험을 전격 발표했다.
지금까지 혈우병 환자들은 ‘예방요법’ 또는 ‘출혈 시 보충요법’ 등으로 일주일에 2-3회씩 응고인자를 정맥 투여하는 방법으로 치료해왔다. 반면, 이번에 발표된 치료법은 혈우병 환자의 결핍 된 응고인자를 정상적으로 회복시키는 ‘완치’ 치료법이다.
환자에게 결핍된 응고인자를 정상적인 수준까지 이르도록 설계된 ‘SPK-8011’는, 정맥 주사로 ‘완치’를 돕는 획기적인 치료법으로 국제 혈우사회에서는 ‘유전자 치료법’으로 알려져 있다.
미국국립보건원(National Institutes of Health) 임상연구 데이터베이스에 따르면, 이번 임상연구는 혈우병 A환자를 대상으로 실시하며, ‘SPK-8011’로 인한 8번 인자의 유전자 전달 치료와 관련해서 안전성 및 유효성을 확인하는 1~2상 연구이다.
▲ 혈우병A형의 유전자치료 임상에 대한 정보가 제공되고 있는 美국립보건원(National Institutes of Health) 임상연구 데이터베이스 검색화면 ⓒ캡처 |
혈우병 환자를 대상으로 직접 실시되는 ‘완치 치료’로써 혈우사회의 역사적인 의미를 갖고 있다. 현재 필라델피아 아동종합병원에서 임상참여자를 모집하고 있으며, 총 5개의 종합병원(캘리포니아 미시시피 뉴욕 펜실베니아 등)에서 다기관임상이 준비되고 있다. 이번 연구는 약 30명의 임상환자를 대상으로 오는 2019년 12월에 완료될 예정이다.
한편, 혈우병 환자의 유전자 완치 기술을 보유하고 있는 스파크 세러퓨틱스는 혈우병 치료제 생산업체인 화이자와의 콜라보 협력을 통해 ‘SPK-9001’로 알려진 혈우병 9인자 유전자 치료를 먼저 진행해 왔다.
아울러, 지난해 12월 캘리포니아 샌디에고에서 개최 된 <58차 미국혈액학회 (American Association of Hematology Annual Meeting)>에서 ‘SPK-9001’의 1상 임상시험 중 9명의 참가자에 대한 의미있는 성과를 발표한바 있다.
[헤모라이프 유성연 기자]
유성연 기자 tjddus@newsfinder.co.kr