중국도 혈우병B 유전자치료(BBM-H901) 임상시험 시작

빌리프바이오메드(Belief Biomed)가 혈우병B 유전자치료제인 BBM-H901을 테스트하기 위해 중국에서 1/2상 임상시험을 시작한다.

이번 임상시험은 중국의약품관리국(NMPA)이 지난 4월 제출한 신약 연구 신청을 승인한 데 따른 것이다. 빌리프바이오메드에 따르면 이는 중국 최초의 혈우병B 정맥 주입 유전자치료제 임상 승인이자 희귀질환 유전자 치료제로서도 최초 승인이라고 한다.

"유전자치료는 저분자와 항체에 이어 생물약제학 산업 혁명의 세 번째 변화이다"라고 빌리프바이오메드의 CEO인 제인 쳉(Jane Zheng)은 말했다.

BBM-H901은 변형된 무해한 버전의 아데노연관바이러스(Adeno-associated virus ; AAV)를 활용하여 9인자 유전자의 사본을 체내에 전달한다. 이는 혈우병B가 있는 사람에게 혈액응고 단백질인 9인자를 응고인자의 주요 생산지인 간세포에 만들 수 있도록 한다. 유전자치료는 혈우병B 환자의 9인자 수치를 증가시킬 것으로 예상된다. 유전자 치료의 목표는 출혈을 예방하고 통제하는 것을 돕고 정기적인 보충요법의 필요성을 없애는 것이다.

BBM-H901은 빌리프바이오메드의 독자적이고 새로운 제조 공정을 사용하여 개발되었으며, 중국에서 시행된 1단계 연구에서 높은 효능과 안전성을 입증했다고 회사 측은 밝혔다. 천진 혈액질환 연구소(INS)에서 오픈레이블 시험(NCT04135300)이 진행 중이다. 인자 수준이 낮은 B형 혈우병 환자에게 BBM-H901를 1회 주사 시 안전성, 내구성, 약동력학 등을 평가하고 있다.

주입 후(5조 벡터게놈/kg) 환자는 약 1년 동안 추적관찰된다. 그 후 총 5년간 BBM-H901의 안전성을 평가하는 확장 연구를 진행하게 된다.

빌리프바이오메드에 따르면, 유전자 치료제 주입 후 지속적으로 환자에게 후속 조치를 실시한 결과 9인자가 안정적으로 활성화되고 심한 부작용은 나오지 않았으며 연간 출혈률이 크게 감소했다는 것을 보여주었다.

“BBM-H901은 1회 치료, 장기적 효용의 가능성을 보였다”고 회사측은 발표했다.

[헤모라이프 육연희 기자]