이제 혈우병 8인자도 '주1회요법' 적용되나

▲ 표준반감기제제, 현재 사용중인 반감기연장제와 비교되는 BIVV001의 8인자 활성도 지속시간

현존하는 8번 응고인자제제 중 가장 반감긴가 긴 것으로 알려지고 있는 임상시험 XTEND-Kids의 투약이 시작되었다. XTEND-Kids는 중증 혈우병 A형 남자아이들을 대상으로 이패네스옥토코그알파(efanesoctocog alfa)의 안전성과 효능을 평가하는 임상 3상 실험이다.

혈우병A는 8인자라고 불리는 혈액 응고 단백질의 부족으로 인해 발생한다. 혈우병A의 대체요법은 환자에게 부족하거나 없는 8인자 단백질을 제공해 혈액 응고 효과를 기대한다.

이패네스옥토코그알파(개발명 BIVV001)는 사노피(Sanofi) 사와 소비(Sobi)가 공동으로 개발하고 있는 혈우병A 응고인자제제이다.

이패네스옥토코그알파는 새로운 버전의 8인자를 포함하고 있는데, 이는 단백질의 일부(폰빌레브란트 인자와 폴리펩타이드인 XTEN)와 융합되어 치료의 효과가 더 오래 지속되도록 하기 위해서이다. 이패네스옥토코그알파는 자연적인 출혈을 막기 위한 예방적 치료로 주 1회 투여되도록 설계되었다.

소비의 연구 개발 책임자이자 최고 의료 책임자인 라비 라오(Ravi Rao)는 보도자료를 통해 "이패네스옥토코그알파는 혈우병A에 대한 치료를 진전시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 말했다.

EXTEN-A(NCT03205163)라고 불리는 이전 1/2단계 시험의 데이터는 단일 용량 이패네스옥토코그알파가 중증 혈우병A를 가진 성인 남성에서 8인자의 활동 수준을 안전하고 효과적으로 증가시킬 수 있다는 것을 보여주었다.

사노피가 후원하는 XTEND-Kids(NCT04759131)시험은 8인자 치료를 받아본 경험이 있는 중증 혈우병A를 가진 12세 이하 65명의 소년들을 모집하는 것을 목표로 하고 있다.

모두 52주(약 1년) 동안 매주 1회 정맥에 직접 투여하는 치료가 시행된다. 투여를 마친 사람은 연장임상 단계에서도 치료를 계속할 수 있다.

이 시험의 주요 목표는 항체의 발현에 대해 평가하는 것인데, 이것은 신체의 면역 체계가 대체 요법을 위협으로 잘못 인지했을 때 생성되는 8인자 타깃 항체생성 여부를 조사하는 것이다. 항체는 혈우병 치료의 효과를 감소시킬 수 있다.

또한 자연적이고 외상적인 출혈의 수를 낮추는 치료법의 안전성과 효과, 약물동력학적 현상 등을 평가할 것이다.

XTEND-Kids는 현재 펜실베이니아주의 피츠버그, 프랑스의 르크레믈랭비세트르, 마드리드에 있는 센터에서 자격을 갖춘 환자 모집을 하고 있다. 추가 정보는 여기에서 확인할 수 있다.

라오 교수는 "소아 혈우병 환자를 대상으로 임상 3상 시험이 시작된 것은 혈우병A를 가진 사람들에게 더 높은 기준을 제공할 수 있도록 하겠다는 소비의 지속적인 의지를 보여주는 것"이라고 말했다.

사노피는 또한 XTEND-1(NCT04161495)이라고 불리는 또 다른 3단계 시험을 후원하고 있으며, 12세 이상의 환자 그룹에서 치료의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. XTEND-1은 미국의 세 곳의 센터에서 모집하고 있으며, 한국에서도 BIVV001의 3상 임상시험이 진행되고 있는 것으로 알려졌다.

이패네스옥토코그알파는 최근 미국 식품의약국(FDA)로부터 개발 및 검토를 빠르게 하기 위해 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다. 또한 FDA와 유럽EMA에 의해 희귀 의약품으로 지정받았다.

[헤모라이프 육연희 기자]