헴리브라 "후천성 혈우병A 출혈 관리에 효과적"

새로운 연구에 따르면 헴리브라(emicizumab)를 이용한 치료는 후천성 혈우병A(AHA)를 가진 사람의 출혈을 효과적으로 관리하는 데 도움이 될 수 있다고 한다.

헴리브라를 후천성 혈우병A 치료를 목적으로 사용하기 위해서는 임상시험이 필요하지만, 연구원들은 이 약이 출혈을 예방하고, 다른 치료법의 부작용을 줄이고, 비용을 절감할 수 있는 잠재력이 있다고 말했다.

'후천성 혈우병A의 치료를 위한 에미시주맙'이라는 연구 결과가 블러드(Blood)지에 실렸다.

혈우병A인 사람들의 경우 혈액응고 단백질인자인 8인자가 부족하거나 결함이 있거나 아예 존재하지 않는 경우도 있다. 이 질병은 대개 선천적으로 발생하는데, 이것은 태어날 때부터 존재하며 8인자를 암호화하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다.

그러나 후천성 혈우병A에는 돌연변이가 없다. 대신 이 유형은 면역체계가 8인자 단백질의 기능을 차단하는 항체를 생산하는 것이 특징이다. 후천성 혈우병A에 대한 일반적인 치료는 출혈을 막기 위해 약을 사용한 다음 항체의 생산을 멈추기 위해 면역 체계를 억제하는 치료법을 사용하는 것이다.

헴리브라는 8인자 단백질의 기능을 모방하는 항체를 포함하고 있다. 피하 주사에 의해 투여되는 이 치료법은 항체의 존재 여부와 상관없이 선천성 혈우병A 치료에 사용된다. 그리고 이번 사례 보고에 따르면 후천성 혈우병A 치료에도 도움이 될 수 있다고 한다.

오스트리아 빈 의과대학의 연구원들은 후천성 혈우병A를 가진 12명의 사람들을 대상으로 헴리브라 치료 효과에 대한 연구 결과를 발표했다. 환자 중 6명은 남성이었고, 6명은 여성이었으며, 평균 연령은 74세였다. 8명의 환자에게서 중증 출혈이 관찰되었다.

헴리브라 치료법은 최초 출혈 후 8.5일(중간값) 만에 시작되었다. 우회제나 대체 요법과 같은 다른 치료법들도 출혈을 조절하기 위해 다양한 조합으로 바꿔가며 사용하였다. 모든 환자들은 또한 면역억제요법으로 치료를 받았다.

그들은 5회분(중간값)의 헴리브라를 처방 받았다. 초기 선량은 중간값이 2.7mg/kg이었고, 모든 선량은 개별 환자 특성에 따라 맞춤 세팅되었다.

연구진에 따르면 치료를 시작한 지 이틀 만에 8인자 활성도가 정상화되었는데, 사용된 검사법이 헴리브라에 지나치게 민감해 소량의 치료제로도 정상화될 수 있었다고 한다. 8인자 활성도는 4일(중간값) 뒤 정규치의 5%를 초과했다. 이 증가량은 "임상적으로 중요한 출혈 중단과 깊은 관련이 있다"고 연구자들은 전했다.

"2일 후 새로운 출혈이나 주목할 만한 출혈은 관찰되지 않았다. 따라서, 저농도 에미시주맙 투여가 후천성 혈우병A 환자들의 출혈을 막아주는 것으로 보인다."라고 연구진은 전했다.

50% 이상의 8인자 활성도로 정의되는 정상범주로의 임상적 완화까지는 105일, 약 3개월 반 후에 달성되었다. 이것은 일반적으로 사용되는 면역억제치료법과 일치하는 8인자 항체의 감소 수준을 동반했다.

안전성의 측면에서, 연구원들은 헴리브라 연구에서 발생한 두 가지 사건을 보고했다. 패혈증 사례의 경우, 면역억제치료로 약 2개월, 그리고 마지막 헴리브라 투여 후 20일 후에 발병한 사례가 있었다. 뇌졸중 사례의 경우, 염증, 반복된 전신마취 수술, 그리고 높은 체지방의 이력이 있는 79세의 한 여성이 약 2주 동안 치료받은 사례가 있었는데, 이 여성의 모든 조건이 혈전의 위험 요인으로 여겨졌다.

연구진들은, 헴리브라가 "출혈 예방, 면역억제치료법의 부작용 감소, 비용 절감, 응고 관련 합병증으로부터 환자를 보호할 수 있는 잠재력이 있다"는 것을 발견했다. "에미시주맙 투여는 후천성 혈우병A 환자들의 지혈 치료에 중요한 새로운 개념인 것 같다"고 그들은 결론지었다.

연구팀은 후천성 혈우병A를 가진 사람들에게 잠재적인 치료법으로서 헴리브라의 가치를 완전히 판별하려면 추가적인 임상시험이 필요할 것이라고 지적했다.

헴리브라는 현재 로슈(Roche) 그룹의 일원인 쥬가이(Chugai) 제약에 의해 개발되었다. 로슈의 자회사 제넨테크(Genentech)와 협력하여 헴리브라의 추가적인 개발과 마케팅을 수행했다.

[헤모라이프 육연희 기자]