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피투시란, 미국에서 혈우병 임상시험 재개

기사승인 2020.12.20  17:32:44

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- 10월 혈전증 발견으로 투여 보류, 투여법 변경해 FDA 재개 승인

   
▲ 10월부터 자발적 임상투여 보류에 들어갔던 '혈우병 만능치료제' 피투시란이 임상 디자인 변경을 거쳐 미국에서 투여를 재개한다 밝혀 관심을 끌고 있다.

혈우병 치료제 전문기업 사노피(Sanofi)는 지난 10월 중단되었던 비응고인자치료제 ‘피투시란’(Fitusiran)의 임상시험이 미국 성인과 청소년들을 대상으로 한 범위에서 재개되었다고 발표했다. 

사노피는 10월 말 임상시험에서 연구 참가자들의 치명적이지 않은 수준의 혈전증 증상이 발견되어 피투시란의 글로벌 임상시험을 자발적으로 보류했다.

그러나 그 이후, 사노피는 미국 식품의약국(FDA)과 협력하여 데이터 분석과 평가를 마치고 피투시란의 투여를 재개한 것이다. 회사는 가능한 한 빨리 다른 국가에서도 투여를 가능하게 할 수 있도록 하기 위해 미국을 제외한 다른 국가의 규제 당국과도 협력하고 있는 것으로 알려졌다.

한국에도 20명 이상의 적지 않은 혈우병 환자들이 피투시란 임상시험에 참여하고 있어 미국 투약 재개 소식이 특히 관심을 끌고 있다.

시험 참가자의 안전을 보장하기 위해 사노피는 투여량과 투여 방법을 변경하여 실험 프로토콜을 수정할 예정이다. 이 개정안은 성인과 청소년 환자와 관련된 글로벌 규제 개진기간을 약 18개월 지연시킬 것으로 예상된다.

피투시란은 혈액응고를 억제하는 단백질인 안티트롬빈의 활동을 줄이는 실험적 RNA 간섭치료제이다. 안티트롬빈을 차단함으로써, 피투시란은 혈우병 환자에게 혈액응고 작용을 촉진시키고 출혈을 막는다. 이 약은 한 달에 한 번 피하주사를 통해 투여된다.

피투시란은 사노피와 얼나일럼(Alnylam Pharmaceuticals)에 의해 개발되었으며 응고인자 항체 보유 여부에 관계없이 A형과 B형 혈우병 모두에 적용되는 치료제이다.

2017년 완료된 1상 임상시험(NCT02035605)에서 피투시란은 안티트롬빈 수치를 낮추고 A형과 B형 혈우병 환자의 응고 단백질 균형을 회복시켰다. 1상 임상시험을 완료한 개인은 확장 연구(NCT02554773)에 등록할 수 있었다.

피투시란의 임상시험은 확장 연구에서 참가자가 뇌에서 출혈을 일으켜 사망해 2017년에 1차 중단되었고 그 후, 시험 디자인의 대대적인 수정이 이루어진 후 그해 말부터 재개되었다.

확장 연구의 초기 데이터는 올해 초에 발표되었다. 약물은 안티트롬빈 수치를 감소시켰고 중등도, 중증 혈우병 A형과 B형 환자들의 출혈 발생 빈도를 줄였다.

확장 연구에서 보고된 가장 일반적인 부작용은 간 효소수치 상승, 두통, 주사 부위의 발진, 감기, 상부 호흡기 감염, 설사였다. 그 중에서도 비정상적으로 높은 간 효소가 가장 심각한 사례였지만 어떤 참가자도 거부 반응을 보이지 않았고 시험은 전체적으로 원활하게 진행되었다.

사노피는 확장 연구 외에도 현재 혈우병 환자에게 다음과 같이 명명된 피투시란의 3상 임상시험을 지원하고 있다. ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245), ATLAS-PPX (NCT03549871) 이 중 ATLAS-PPX시험은 현재 12세 이상의 중증 혈우병 A형 및 B형을 가진 남성을 모집하고 있다. 전세계 혈우병 센터에서 참가자 모집이 진행중이다.

사노피는 또한 피투시란 3상 임상시험을 완료한 12세 이상의 남성 혈우병 환자를 위한 확장 연구 ATLAS-OLE(NCT03754790)의 자금을 지원하고 있다.

ATLAS-PEDS 시험은 혈우병을 가진 아동(1세-11세)을 대상으로 피투시란을 투여하는 시험이다. 이 연구에서 의약품 투약은 추가 검사 결과가 나올 때까지 보류되고 다시 진행되는 형식으로 진행된다.

[헤모라이프 육연희 기자]

육연희 기자 Yeonhee@newsfinder.co.kr

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>


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