이노비오의 INO-3107, FDA로부터 희귀 의약품 지정 받아

이노비오가 미국 식품의약국(FDA)이 재발성호흡기유두종(RRP) 치료를 위한 1/2상 실험에서 평가 중인 동사의 DNA 의약품 INO-3107을 희귀(orphan) 의약품으로 지정했다고 오늘 발표했다.

RRP는 인간유두종바이러스(HPV) 타입 6과 11 감염이 일으키는 희귀 질병이다. RRP는 비암성 종양을 자라게 함으로써 생명을 위협하는 기도 폐색에 이르게 하고 드문 경우 암으로 진전될 수도 있다. 현재, 이 질병은 완치가 불가능하고 대부분은 일시적으로 기도를 확보하기 위해 커진 종양을 제거하는 수술 치료를 받는다. 종양은 거의 항상 재발하기 때문에 수술이 반복되어야 하며 흔히 일 년에 여러 차례 받기도 한다. RRP는 이 질병을 안고 살아가는 사람들의 삶의 질에 심각한 영향을 줄 수 있다.

희귀 의약품 지정 목적은 희귀 질병에 대한 의약품의 개발을 촉진시키는 데 있다. FDA는 희귀 질병이나 증상의 예방, 진단과 치료가 목적인 의약품에 오판 의약품 자격을 부여한다. 미국에서, 오판 질병은 미국에서 연간 20만 명 이하의 환자가 발생하는 질병이나 증상으로 정의한다. INO-3107은 FDA로부터 받은 본 희귀 의약품 지정을 통해 임상 실험에서 발생하는 비용에 대한 조세 감면, 신약신청(NDA) 수수료 면제, FDA의 연구비 무상 지원, 그리고 가장 중요하기로는 RRP 치료제로 승인이 된 이후 7년 동안 미국 시장을 독점할 수 있는 권리 등의 다양한 개발 인센티브 수혜 자격이 생긴다.

이노비오의 규제 관련 업무 담당 선임부사장 아미 샤 브라운Ph.D., MPH는 "INO-3107이 FDA 희귀 의약품 지정을 받은 것은 이 희귀 질병에 대한 이노비오의 DNA 의약품 개발 여정에 있어 중요한 이정표이며 이 심각한 질병에 대한 의학적 언멧 니즈의 해결이 중요하다는 사실을 분명히 보여 주는 것"이라고 말했다.

복수의 병원에서 오픈 레이블로 진행되는 INO-3107의 1/2상 실험은 미국 내에서 63명의 환자들을 모집하기 위한 등록이 시작되었으며 HPV 6 및/혹은 11이 일으킨 RRP 환자들로서 관련 유두종(들) 제거를 위해 지난 3년 동안 매년 최소 두번의 수술 치료가 필요했던 환자들에 대한 INO-3107의 효능, 안전성, 인용성과 면역원성을 평가할 예정이다. 이 실험에서는, 성인 환자들이 먼저 자신들의 유두종 제거 수술을 받은 다음 INO-3107를 3주 마다 한번씩 네 번 투약 받는다. 주평가지표는 INO-3107의 첫 투약 후 수술 치료 사이에 직전 연구 치료 기간 대비 두 배 이상의 기간이 된다.

작년에, 이노비오는 INO-3106(HPV 6가 일으키는 RRP를 표적으로 하는 DNA 의약품 후보 물질)에 대한 시범 임상 연구 데이터를 과학 저널 백신(MDPI)에 게재했다. 연구 결과 INO-3106이 면역원성과 관여 그리고 세포 독성이 있는 T세포 등 HPV6 특이 세포 반응의 확대를 생성했다는 사실을 알게 되었다. 또한 이 논문은 이노비오의 면역 치료제를 통해 종전에는 이 질병을 관리하기 위해 수 년 동안 매년 약 두 번의 수술을 받아야 했던 환자 두 명 중 두 명이 상당 기간 수술의 필요성을 순연시킬 수 있었음을 보여주었는데, 첫 번째 환자는 1년 반 이상 수술을 순연(584일 동안 무수술)시킬 수 있었으며, 두 번째 환자는 2년 반 이상 수술 없이(915일 이상 무수술) 지낼 수 있었다.

재발성호흡기유두종(RRP)란?
재발성호흡기유두종(RRP)은 인간유두종바이러스가 일으키며 호흡기 안에 종양이 자라는 것이 그 특징인 희귀 질병(미국에 1만5천 명의 실질 확진자가 있는 것으로 추정)이다. 유두종은 비록 양성일지라도 심지어는 생명을 위협하는 심각한 기도 폐색과 호흡기 합병증을 일으킨다. 이 질병이 다른 질병과 구별되는 면은 유두종 제거 수술 이후에도 종양이 재발하는 경향이 있다는 점이다. 치료를 받지 않아 RRP가 폐 안에서 진전될 경우, 환자들은 재발성폐렴, 만성폐질환(기관지확장증) 그리고 궁극적으로는 진행성폐부전에 걸릴 가능성이 있다. 드문 경우 유두종은 암(악성으로 변형)이 되어 편평상피암으로 진전된다. 그 외의 RRP 증상에는 쉰 목소리, 수면 및 목 삼킴 장애, 만성 기침 등이 포함될 수 있다. RRP 증상은 보통 성인보다 아동들이 더 심하다. 아동들에 있어 이 질병은 4세 전후에 가장 많이 진단된다. 성인의 경우 이 질병은 30대 혹은 40대에서 가장 많이 발생한다.

이노비오 개요
이노비오는 감염병, 암과 HPV가 일으키는 질병들로부터 사람들을 치료 및 보호하기 위해 정밀하게 설계된 DNA 의약품의 신속한 출시에 초점을 맞추고 있는 바이오테크 회사이다. 이노비오는 전용 스마트 기기를 통해 DNA 의약품을 인체 피부 안에 직접 주입하여 강하고 내성 높은 면역 반응을 생성한 임상 결과를 보여왔던 최초이자 유일한 기업이다. 파트너와 협업 기관들에는 애드백신, 아폴로바이오코포레이션, 아스트라제네카, 빌앤드멜린다게이츠재단, 전염병대비혁신연합(CEPI), 방위고등연구계획국(DARPA)/화생방 및 핵 방어를 위한 연합 프로그램 담당관실(JPEO-CBRND)/국방부(DOD), 진원생명과학/VGXI, HIV백신시험네트워크, 국제백신연구소(IVI), 의료CBRN국방컨소시엄(MCDC), 국립암연구소, 국립보건원, 국립알러지전염병연구소, 올로지바이오서비시즈, 파커암면역치료연구소, 플럼라인생명과학, 리제네론, 리히터-헬름바이오로직스, 로슈/제넨텍, 펜실베니아대학, 월터리드육군연구소와 와이스타연구소가 있다. 또한 이노비오는 이사회에 여성을 20% 이상 참여시키는 회사들에게 주는 2020 위민온보드 "W"데지그네이션 상을 받은 자랑스러운 기업이기도 하다.

[헤모라이프 하석찬 기자]