default_top_notch
ad34
default_setNet1_2

혈우병B 3상 유전자 치료제, 목표한 환자수 초과 달성

기사승인 2020.04.02  16:04:07

공유
default_news_ad1

- 유니큐어의 AMT-061, 목표했던 3상 임상 50명 초과 달성 발표

유니큐어(uniQure)는 혈우병B 유전자 치료제 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)이 목표했던 중등도 또는 중증 혈우병B 환자 모집 50명을 초과해 달성했다고 언론을 통해 밝혔다. 유니큐어에 따르면 54명의 혈우병B 환자에게 HOPE-B 임상시험(NCT03569891)에서 AMT-061 1회 용량이 투여됐다고 밝혔다.

   
▲ 유니큐어(uniQure)는 AMT-061의 목표 임상 인원수를 초과 달성했다고 밝혔다.

유니큐어의 AMT-061은 혈우병B 환자에게 결핍되거나 부족한 9번응고인자(FIX)를 무해한 AAV5 바이러스 벡터에 적용한 단일 주사로 구성되어 있으며 이는 Padua 변이체(FIX-Padua)라 불리우는 FIX 유전자 버전을 사용하여 9인자의 활성화를 9배까지 증가시키는 것으로 알려져 있다.

공개 라벨 임상시험인 이 연구의 주요 목표는 AMT-061의 단일 정맥 주사로 26주 동안 FIX의 활성화를 개선시킬 수 있는지 알아보는 것이다. AMT-061 투여 전에 환자들은 기존의 표준 약물을 투여 받으면서 기준 값을 설정하기 위해 6개월 동안 추적검사를 받았다.

2차 연구 목표는 연간출혈발생률과 1년 후 FIX 보충요법을 얼마나 자주 사용했나를 확인했으며, 이 연구는 5년 동안의 추적검사를 받는다. 유니큐어는 올해 말까지 시험 결과를 국제적으로 공개할 예정이며, 미국에서 AMT-061에 대한 승인을 얻기 위해 BLA(Biologics License Application) 제출을 할 것으로 예상되고 있다.

   
▲ AMT-061은 AAV5 바이러스 벡터를 운송 수단으로 사용하며 이를 통해 환자의 간세포에 FIX 단백질을 생성하는 유전자를 심어주게 된다. 최근 공개된 임상시험 데이터에서 피시험자들은 높은 수준의 FIX를 생산해 내는 것으로 알려져있다.

최근 2b 임상 시험(NCT03489291)에서 발표된 자료에 따르면, AMT-061 치료를 받은 혈우병B 환자 3명의 1년 후 FIX 활동이 높게 지속되고 자연출혈이 없음을 보여준 바 있다. 유니큐어 측은 AMT-061을 사용한 치료는 지금까지 어떤 사례도 바이러스 벡터에 대한 면역 반응이 일어나지 않았으며 이는 치료의 안정성을 나타낸다고 발표하였다.

유니큐어는 미국식품의약국(FDA)에서 제공한 지침에 따라 COVID-19(코로나19)로 인한 환자의 투약 및 후속 방문의 위험과 지연을 최소화하기 위해 진행중인 임상 활동을 모니터링하고 있다고 말했다. 이 회사는 미국 메사추세츠에 기반을 두고 있으며 현재 코로나19의 발현으로 인해 주 전역이 재택근무를 하고 있는 상황이다. 하지만 약품의 제조 작업은 임상시험 지속을 위하여 계속되고 있다고 밝혔다.

   
▲ AMT-061은 임상시험 마지막 단계에 도달했으며 곧 FDA에 BLA를 제출할 것으로 알려져 있다. 만약 승인이 올해 안에 이루어진다면 바이오마린(BioMarine)의 Valrox에 이어 세계 2번째로 사용 가능한 혈우병 유전자치료제가 될 가능성이 높다.

아울러 유니큐어의 관계자는 올해말까지 3상 임상시험 결과에서 최고 수준의 데이터를 기대하고 있으며 2021년에 BLA 제출을 기대하고 있다고 덧붙였다.

 

[헤모라이프 황정식 기자]

 

황정식 기자 nbkiller@hanafos.com

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>


default_news_ad4
default_side_ad1

인기기사

default_side_ad2

추억의 사진관

1 2 3
set_P1
default_side_ad3

섹션별 인기기사 및 최근기사

default_setNet2
default_bottom
#top
default_bottom_notch