- 유니큐어의 AMT-061, 목표했던 3상 임상 50명 초과 달성 발표
유니큐어(uniQure)는 혈우병B 유전자 치료제 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)이 목표했던 중등도 또는 중증 혈우병B 환자 모집 50명을 초과해 달성했다고 언론을 통해 밝혔다. 유니큐어에 따르면 54명의 혈우병B 환자에게 HOPE-B 임상시험(NCT03569891)에서 AMT-061 1회 용량이 투여됐다고 밝혔다.
▲ 유니큐어(uniQure)는 AMT-061의 목표 임상 인원수를 초과 달성했다고 밝혔다. |
유니큐어의 AMT-061은 혈우병B 환자에게 결핍되거나 부족한 9번응고인자(FIX)를 무해한 AAV5 바이러스 벡터에 적용한 단일 주사로 구성되어 있으며 이는 Padua 변이체(FIX-Padua)라 불리우는 FIX 유전자 버전을 사용하여 9인자의 활성화를 9배까지 증가시키는 것으로 알려져 있다.
공개 라벨 임상시험인 이 연구의 주요 목표는 AMT-061의 단일 정맥 주사로 26주 동안 FIX의 활성화를 개선시킬 수 있는지 알아보는 것이다. AMT-061 투여 전에 환자들은 기존의 표준 약물을 투여 받으면서 기준 값을 설정하기 위해 6개월 동안 추적검사를 받았다.
2차 연구 목표는 연간출혈발생률과 1년 후 FIX 보충요법을 얼마나 자주 사용했나를 확인했으며, 이 연구는 5년 동안의 추적검사를 받는다. 유니큐어는 올해 말까지 시험 결과를 국제적으로 공개할 예정이며, 미국에서 AMT-061에 대한 승인을 얻기 위해 BLA(Biologics License Application) 제출을 할 것으로 예상되고 있다.
▲ AMT-061은 AAV5 바이러스 벡터를 운송 수단으로 사용하며 이를 통해 환자의 간세포에 FIX 단백질을 생성하는 유전자를 심어주게 된다. 최근 공개된 임상시험 데이터에서 피시험자들은 높은 수준의 FIX를 생산해 내는 것으로 알려져있다. |
최근 2b 임상 시험(NCT03489291)에서 발표된 자료에 따르면, AMT-061 치료를 받은 혈우병B 환자 3명의 1년 후 FIX 활동이 높게 지속되고 자연출혈이 없음을 보여준 바 있다. 유니큐어 측은 AMT-061을 사용한 치료는 지금까지 어떤 사례도 바이러스 벡터에 대한 면역 반응이 일어나지 않았으며 이는 치료의 안정성을 나타낸다고 발표하였다.
유니큐어는 미국식품의약국(FDA)에서 제공한 지침에 따라 COVID-19(코로나19)로 인한 환자의 투약 및 후속 방문의 위험과 지연을 최소화하기 위해 진행중인 임상 활동을 모니터링하고 있다고 말했다. 이 회사는 미국 메사추세츠에 기반을 두고 있으며 현재 코로나19의 발현으로 인해 주 전역이 재택근무를 하고 있는 상황이다. 하지만 약품의 제조 작업은 임상시험 지속을 위하여 계속되고 있다고 밝혔다.
▲ AMT-061은 임상시험 마지막 단계에 도달했으며 곧 FDA에 BLA를 제출할 것으로 알려져 있다. 만약 승인이 올해 안에 이루어진다면 바이오마린(BioMarine)의 Valrox에 이어 세계 2번째로 사용 가능한 혈우병 유전자치료제가 될 가능성이 높다. |
아울러 유니큐어의 관계자는 올해말까지 3상 임상시험 결과에서 최고 수준의 데이터를 기대하고 있으며 2021년에 BLA 제출을 기대하고 있다고 덧붙였다.
[헤모라이프 황정식 기자]
황정식 기자 nbkiller@hanafos.com