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ASC 제약, 혈우병 A형 유전자 치료 프로그램을 위해 바이진과 협력

기사승인 2020.01.17  06:00:42

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- ASC 제약의 유전자 치료제 제조 지원을 바이진에서 지원

ASC 제약(ASC Therapeutics)는 현재 진행중인 혈우병 A형 치료제 프로그램을 포함한 현재 및 미래의 유전자 치료제 임상 플랫폼의 제조 공정을 지원하기 위해 바이진 바이오사이언스(Vigene Biosciences)와 협력하고 있다고 밝혔다.

   
 

ASC의 창립자이자 CEO인 루홍 지앙(Ruhong Jiang)은 “바이러스 치료제 제조 분야에서 입증된 실력과 전문 지식을 갖춘 유전자 치료제 공정 개발 및 GMP(Good Manufacturing Practices) 제조 분야의 글로벌 리더인 바이젠과의 협력을 환영하며 ASC의 장기 계획에 필수 요소가 된 것을 자랑스럽게 생각한다”라고 보도자료를 통해 밝혔다.

ASC 제약의 ASC-618이라고 불리는 혈우병 A형 유전자 치료제 후보 물질은 FVIII이 주로 생산되는 간 세포에 8인자 유전자 복제를 전달하기 위해 변형된 인체에 무해한 아데노 연관 바이러스(AAV)를 사용하게 된다. 이를 통해 ASC-618은 혈우병 A형 환자의 8인자 결핍을 극복하고 예방적 또는 출혈 에피소드에서 8인자 대체 요법의 필요성을 감소시키는 FVIII의 지속적인 생산을 만들어내는 역할을 한다.

ASC-618의 치료 효과를 개선하기 위해 작년 ASC는 익스프레션 제약(Expression Therapeutics)의 간 표적화 FVIII 유전자 치료 기술에 대한 독점권을 획득한 바 있다.

ASC-618이라고 불리는 혈우병 A에 대한 ASC의 주요 유전자 치료 후보는 FVIII이 주로 생산되는 간 세포에 F8 유전자의 작업 카피를 전달하기 위해 변형 된 무해한 아데노 관련 바이러스 (AAV) 버전을 사용합니다. 이 기술은 간세포에서 FVIII의 생성을 촉진시키기 위해 8인자 유전자에 추가되는 특정 유전자 서열이 구성된 기술이다. 이 기술은 혈우병 A형의 전임상 모델에서 유전자 요법이 탁월한 효능을 제공하는 것으로 나타났다.

루홍 지앙은 “ASC의 유전자 플랫폼 기술이 앞으로 심각한 질병을 치료하는 방식을 바꿀 것”이라고 예측했다. 또한 ASC-618의 혈우병 A형 전임상 연구에서 놀라운 역가 데이터를 보여주었다고 말하였다. 지앙은 “서로의 파트너쉽을 통해 DNA 및 바이러스 제조 및 고급 품질 관리 및 보증에 대한 전문 지식으로 바이진의 세계적인 팀을 통해 ASC 제품을 만나볼 수 있을 것”이라고 밝혔다.

바이진의 CEO인 자이렌 선(Zairen Sun)은 “바이진은 ASC와의 장기적인 제조 파트너가 된 것을 기쁘게 생각하며 바이진은 이미 ASC와의 협력을 위해 여러 최첨단 시설을 구축했다”라고 말하였다. 그는 이어 “우리의 초기 단계 및 상용 바이러스의 생산 모두에 대해 ASC를 지원 할 수 있는 좋은 위치에 있다. 이 파트너쉽을 통해 모든 ASC의 임상 결과물이 적시에 달성할 수 있도록 보장 할 것”이라고 덧붙였다.

ASC는 혈우병 A형에 대한 ASC-618을 시험하기 위한 새로운 신약 신청(IND) 제출을 위한 준비를 위해 FDA와의 접촉을 마친 상태이다. ASC의 웹사이트에 따르면 ASC-618에 대한 희귀 의약품 지정 신청서가 이미 제출되었으며 이를 통해 혈우병 A형 환자에서 ASC-618을 평가하는 임상 시험이 올해 안에 시작될 것으로 예상되고 있다.

 

[헤모라이프 황정식 기자]

 

황정식 기자 nbkiller@hanafos.com

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>
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