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활성화 수치 최대 50%까지? UniQure의 AMT-061 1년치 데이터 발표

기사승인 2020.01.11  06:57:29

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- 2019 ASH 연례 회의에서 밝힌 혈우병 B형 유전자 치료제 AMT-061의 효과 발표

유니큐어(UniQure)의 혈우병 B형 환자 치료를 위한 실험 유전자 치료제인 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)이 단일 주입으로 환자의 9번 응고인자(FIX) 활동이 증가하고 지속되었다고 밝혔다. 이는 유니큐어의 1년간의 2b 임상 시험 결과 데이터로 지난 12월에 열린 미국 혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 2019 연례 회의에서 포스터로 발표되었다.

   
 

이 포스터 초록은 “중증, 또는 중등증의 혈우병 B형 성인 환자의 유전자 전이를 위한 강화된 벡터 AMT-061(AAV5-Padua hFIX 변이체)의 2b 임상 시험 1년치 데이터”라는 제목으로 발표되었다. 이 연구에서 유니큐어의 유전자 치료법은 중증 혈우병 B형 환자의 자발적인 출혈 에피소드를 효과적으로 예방하였다고 밝혔다.

미국 미시간 대학(University of Michigan)의 혈우병 및 응고 장애 프로그램 책임자이자 HOPE-B 시험 수석인 소아 병리학 및 소아과 의학 교수 스티븐 파이프(Steven Pipe)는 “이 업데이트된 자료는 AMT-061의 단일 투여가 52주 동안 잘 진행되었으며 치료 수준의 범위로 FIX의 수치가 증가되었음을 보여주었다”라고 보도자료를 통해 밝혔다.

파이프 교수는 이번에 발표한 데이터에서 환자들이 출혈이 나지 않는 수준의 FIX가 활성화 되었으며 수술 이외에 FIX 주입이 필요 없다는 사실도 함께 발표하였다. 더불어 AMT-061은 면역을 억제할 필요가 없으며 연구에 참여한 세 환자 모두 1년 동안 의미 있는 임상 데이터를 보여주었다고 말하였다.

AMT-061은 AAV5 바이러스 전달 벡터를 사용하는 실험 유전자 요법이다. 이 구조물은 Padua 변이체 (FIX-Padua)라고 하는 유전적으로 조작된 특허 받은 9번 응고 인자(FIX)를 가지고 있으며 이 물질로 FIX의 활성화 수치를 8~9배 증가 시킨다고 말하였다.

연구에 사용된 유전자 치료법은 미국 식품의약국(FDA)에 의해 획기적인 치료법으로 지정되었으며, 유럽 의약청(European Medicines Agency)으로부터 최우선 의약품(PRIME)으로 지정된 바 있다. 현재 AMT-061의 임상은 안정성 및 효과를 확인하는 공개 2상 시험(NCT03489291)에 중증 혈우병 B형 환자(FIX 활성화 수치가 1% 미만인 환자) 3명이 참여하고 있다.

임상 시험에 참여한 각 환자는 2x10^13 게놈카피(gc)/kg의 용량으로 AMT-061을 단일 정맥 주사를 받았고 FIX의 활성화 수치를 통하여 치료의 효과를 평가하기 위해 52주 동안 추적 관찰을 받았다. 앞으로 이 환자들은 출혈 속도 및 FIX의 대체제 사용법, AMT-061의 안정성 등을 평가하기 위해 향후 5년간 계속 모니터링 할 예정이다.

AMT-061 임상 시험을 받은 3명은 환자의 1년치 데이터는 이 요법이 안정적이고 지속적인 FIX의 활동을 만들어 낸다는 것을 보여주었다. AMT-061은 모든 환자에게서 정상 수치로 간주되는 평균 41%를 보여주었으며 임상 시험의 첫 투여를 받은 환자는 최대 50%에 도달하였다. 또한, AMT-061 투여 후 1년 동안 어느 환자도 자연적인 출혈 에피소드가 일어나지 않았으며 예방 치료 또한 필요치 않았다. 하지만 고관절 수술 후 요통을 호소한 환자 한 명이 FIX의 대체 요법으로 한 번 투여 받았으며, 나머지 두 환자는 FIX의 추가 주입을 하지 않은 것으로 보고 되었다.

   
▲ 유니큐어의 AMT-061 임상 시험은 2상을 거쳐 3상이 진행되고 있다.

유니큐어는 중증 및 중등증의 혈우병 B형 환자의 AMT-061의 효과를 입증하기 위하여 공개 단일 3상 임상인 HOPE-B(NCT03569891)을 진행 중이다. 임상 시험은 이미 등록을 마쳤으며 현재 미국과 유럽 등 여러 사이트에서 진행중에 있다.

유니큐어의 의학 부문 최고 책임자인 로버트 거트(Robert Gut, MD, PhD) 박사는 “우리는 이러한 최신 결과에 매우 만족하고 있으며 etranacogene dezaparvovec(AMT-061)은 혈우병 B형 환자를 위한 동급 최강의 유전자 치료법이 될 수 있다고 믿는다”며, “우리는 지속적이고 완벽한 임상을 위한 HOPE-B를 진행중이며 2020년 말까지 1차 FIX 활성화 수치에 대한 최상의 데이터를 발표 할 것으로 기대하고 있다”라고 말했다.

아울러 유니큐어는 AMT-061의 새로운 데이터 외에 혈우병 B형 환자 유전자 치료제인 자사의 1세대 유전자 치료제 AMT-060의 1/2상 임상 시험(NCT02396342)의 업데이트 된 데이터를 발표하였다. 이 연구에 등록한 10명의 환자 모두 FIX의 활성화가 지속적으로 증가하였으며 FIX 대체 요법이 사용량이 줄었고 낮은 출혈 경향을 보이는 등 장기적인 임상 효과가 나오고 있다고 회사측은 밝혔다.

AMT-060은 추적 관찰 4년 동안 수집 된 데이터 중 최근 6개월치 데이터에 기초한 자료에서 치료는 계속 안정적이며 내약성이 우수하다고 밝혔다. 아울러 최신 업데이트 이후 새로운 심각한 부작용이나 응고 인자에 대한 항체 발현 등은 보고되지 않았다고 말했다. 또한 최근 데이터에서 년간 출혈량은 년 4회에서 0회로 줄었으며 이는 100% 감소에 해당한다고 밝혔다.

프랑크푸르트 대학 병원의 교수인 볼프강 미에스바흐 (Wolfgang Miesbach) 박사는 “AMT-060의 1/2상 임상 연구는 주목할만한 장기 내약성을 보여주고있다”라며, “우리는 이제 지속적인 FIX의 활성화와 개선된 질병의 증상 및 투여 후 최대 4년 동안 자연적인 출혈의 상당한 감소 등을 포함한 효율적인 임상적 증거를 수집하였다”고 말하였다. 그는 이러한 데이터가 혈우병 B형 환자에게 매우 의미 있는 잠재력을 지닐 것이라고 덧붙였다.

 

[헤모라이프 황정식 기자]

 

황정식 기자 nbkiller@hanafos.com

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>
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