바이오마린 유전자치료제, 유럽 이어 FDA에도 허가신청

세계에서 가장 앞서 개발되고 있는 바이오마린 사의 혈우병 유전자 치료제 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec / 시험약품명 BMN270)'의 허가신청이 유럽에 이어 미국 식품의약국(FDA)에도 제출된 것으로 알려져 화제다.

미국에 본사를 둔 바이오마린은 지난해 11월 "유럽 의약품청(EMA)이 중증 혈우병 A형 성인 환자 치료에 자사가 제출한 'BMN 270'에 대한 신약허가신청서를 접수했으며, 1월 중 심사가 개시될 예정"이라고 밝힌 데 이어, "FDA에도 'BMN 270'의 허가신청서를 제출했으며, 2월 중 심사가 시작될 것으로 기대하고 있다"고 알렸다.

이는 화이자, 다케다, Unicure, 상가모, 스파크 등 기존 혈우병 치료제 분야의 강자들과 실력있는 연구기업들이 총력을 기울여 혈우병 유전자치료에 도전하고 있는 가운데, 그 중 가장 메인 혈우사회에 진입하기 위한 첫 걸음을 뗀 것이어서 의미가 크다.

바이오마린은 세계적으로 100여 명 이상의 혈우병A 환자를 대상으로 임상시험을 진행하고 있으며, 지난 12월에 열린 미국혈액학회(ASH) 연례미팅에서 3년차 임상시험 결과를 공개한 바 있다. 이 시험을 통해, 고용량으로 약물을 투여받은 3년차 임상참여자들의 평균 8인자 활성도는 약 32.7%의 수치를 기록했고 평균출혈률이 96% 감소해 안정적인 약효를 보이고 있는 것으로 파악되고 있다. 

우리나라에서는 많은 임상 지원 환자들이 AAV(현 유전자치료 매개바이러스) 항체반응을 보여 참여가 불발된 가운데, 단 한 명의 환자만이 실제 약물 투여까지 이어진 것으로 확인되었다. 이 환자는 현재 정상 수준의 8인자 활성도를 유지하고 있으며, 치료 후 약효 정착을 위한 기간의 예방요법을 위해 투여한 응고인자제제 이외에 최근 두 달 여간 응고인자 투여를 필요로 하지 않았던 것으로 알려졌다.

그러나 발표된 글로벌 임상시험 결과 상, 1년차(64.3%), 2년차(36.4%) 평균 응고인자 수치에 비해 3년차 수치는 다소 낮아지고 있는 것이어서 몇 년까지 약효가 유지될 것인가에 대해서는 장기적인 추적관찰이 더 필요할 것으로 보인다.

[헤모라이프 김태일 기자]