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'먹는 혈우병 치료제' 시대 오나?

기사승인 2019.12.18  11:45:24

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- 바이엘, 필라델피아 아동병원과 소분자 경구치료제 연구 돌입

바이엘(Bayer)은 미국 필라델피아 아동 병원과 함께 최초로 혈우병 A, B형 환자를 위한 부담이 적은 소분자 경구 치료제를 개발하는 3년간의 연구에 돌입했다고 밝혔다.

   
 

현재 혈우병 A, B형 치료에 가장 많이 쓰이는 방법은 부족하거나 결핍된 응고인자(8인자 or 9인자)를 체내에 혈관 주사로 투여하여 출혈 발생시, 혹은 예방 요법으로 치료하는 방법을 사용하고 있다. 하지만 이 실험실에서 만들어진 응고인자들은 체내 반감기가 빠르고 정맥 주사만을 이용하여 투여해야 하기 때문에 특히 소아에게 어려운 치료법으로 알려져 있다.

또한 연구 조사에 따르면 중증 혈우병 A형 환자의 25~30%가, 중증 혈우병 B형 환자의 1~6%가 이러한 약에 대한 항체를 가지고 있어 치료에 더 어려운 점이 있다. 미국 질병 통제 예방 센터(CDC)에 따르면 항체 환자는 매년 80만달러의 치료제를 소비하고 있는 것으로 조사되고 있다.

하지만 이번 연구 개발에 들어가는 치료제는 경구로 이용 가능한 소분자(SMOLs) 치료요법으로 혈우병 치료에 대한 완전히 새로운 종류의 치료법이며 정맥 주사의 어려움을 해결한다는 점 때문에 많은 혈우병 환자들이 기다려왔던 치료법이다. 소분자 물질은 작은 분자량으로 인해 세포에 쉽게 들어갈 수 있다는 장점이 있으며 일단 체내에 들어가게 되면 다른 분자들에게 영향을 주게 된다. 이러한 컨셉으로 작은 분자량으로도 표적 치료법을 만들어 낸다는 것이 이번 연구의 핵심이다.

바이엘 AG의 제약 부서 집행 위원회 멤버이자 연구 개발 책임자인 Joerg Moeller는 “바이엘은 차세대 획기적인 치료법에 대하여 투자하고 연구하기 위해 노력하고 있다. 소분자 요법은 수 많은 혈우병 A 및 B형 환자에게 도움을 줄 수 있다”라고 보도 자료를 통해 밝혔다. 아울러 그는 “지금까지 이러한 혁신적인 접근 방식은 제약 역사상 전례가 없었으며 혈우병의 지속적인 혁신을 위해 중요한 기회가 될 것”이라고 덧붙였다.

미국 필라델피아 아동 병원은 혈우병과 응고 제제에 대한 전문적인 지식과 의료진을 갖춘 연구센터이다. 바이엘과 병원은 3년간 협력이 계획되어 있으며 연구 진행에 따라 확장될 가능성이 있다. 이 기간 동안 바이엘은 5백만 달러의 연구 비용을 투자할 예정이며 협업을 통해 개발된 모든 치료법을 독점적으로 사용할 라이선스를 확보한 상태이다.

[헤모라이프 황정식 기자]

 

황정식 기자 nbkiller@hanafos.com

<저작권자 © 헤모필리아라이프 무단전재 및 재배포금지>
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