- ISTH 2019서 Elena Santagostino 박사 발표
에미시주맙(emicizumab/약품명 헴리브라)은 혈우병 A형 환자의 출혈을 예방하기 위해 만들어진 새로운 방식(Novel Therapy)의 치료제로써 이중특이항체를 기반으로 만들어진 혈우병 치료제이다. 에미시주맙은 혈우병 환자에게 효과적인 지혈이 가능하도록 활성화된 9인자와 10인자를 연결하여 부족한 활성 8인자 기능을 회복해주는 기능을 한다.
이러한 매커니즘으로 에미시주맙은 혈우병 환자의 항체 여부와는 상관 없이 사용이 가능하다. 1주일에 한 번씩 투여를 실시했던 3상 HAVEN 1 연구에서 항체 환자의 출혈을 87%까지 감소시킨다는 연구 결과가 있었으며, HAVEN 2 연구에서는 혈우병A 항체 소아에게 일주일에 한 번씩 에미시주맙을 투여하여 출혈을 예방하거나 아예 발생하지 않는 것을 확인하였다. HAVEN 3 연구에서는 항체 없는 혈우병 환자에게도 효과를 나타낼 수 있음을 보여주었으며 최근 발표된 HAVEN 4 연구에서 ‘엘레나 산타고스티노 박사(Elena Santagostino M.D., Ph.D)’와 그녀의 연구진들은 혈우병 환자의 수술에서 에미시주맙의 효과를 테스트 했다.
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| ▲ 엘레나 산타고스티노 박사(Elena Santagostino M.D., Ph.D) | ||
산타고스티노 박사는 HAVEN 4 연구에 참여한 환자 115명을 대상으로 215건의 경미한 수술에, 18명의 환자의 대수술에 에미시주맙을 사용하였다. 215건의 경미한 수술의 대다수는 치과 및 중앙정맥카테터(CVAD) 시술이었는데, 에미시주맙을 예방의 목적으로만 투여 받았으며 90%는 시술 후 출혈을 일으키지 않았다.
19건의 대수술에서는 83%가 예방 투여만으로 출혈을 일으키지 않았고 수술 후의 출혈은 단 한 건만 보고되었다고 밝혔다. 3대 수술을 진행하면서 응고인자의 투여 없이 출혈을 막은 셈이다. 산타고스티노 박사는 “이 연구의 중요한 점은 어떤 시술에서도 사망이나 혈전, 8인자 항체 생성, 예상치 못한 출혈이 나타나지 않았다는 것이다”라고 강조했다.
산타고스티노 박사는 모든 수술은 안전하게 이루어졌으며, 에미시주맙만으로 중앙정맥카테터(CVAD)와 같은 특정 유형의 경미한 시술을 받는 환자들에게 양호한 지혈 효과를 보여준다고 결론지었다. 경미한 시술의 대다수의 환자는 응고인자 투여 없이 실시되었으며 이 중 90%는 시술 후 출혈을 일으키지 않았다고 밝혔다.
[헤모라이프 황정식 기자]
황정식 기자 nbkiller@hanafos.com