국제혈전지혈학계 "이제는 유전자치료가 핵인싸 아이템"

▲ '혈우병의 유전자 치료법 : ISTH 교육 기획(Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative)' 홈페이지 메인화면

ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis, 국제 혈전지혈학회)가 6일 호주 멜버른에서 열리는 제27회 ISHT 국제회의 개막에 따라 '혈우병의 유전자 치료법 : ISTH 교육 기획(Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative)'을 공식 런칭 했다는 소식을 전했다. 

혈우병의 접근가능한 근본적 치료법으로 유전자 치료법이 발견되었고 이에 따라 ISTH는 전 세계 혈우병 의료 커뮤니티 내 임상의, 과학자 및 기타 관련 의료 전문가들에게 신속히 교육 서비스를 제공해야 할 필요성을 인식하게 되었다. 2019년 초, ISTH는 글로벌 혈우병 의료 커뮤니티 내 혈우병의 유전자 치료를 위한 교육적 필요성에 대해 조사하기 위해 플로라 베이반디 의학사 겸 박사(Flora Peyvandi, M.D., Ph.D.)와 데이빗 릴리크랩 의학사(David Lillicrap, M.D.)가 이끌며 전 세계적인 인지도를 자랑하는 전문가들로 구성된 '혈우병의 유전자 치료를 위한 ISTH 운영 위원회(ISTH Gene Therapy for Hemophilia Steering Committee)'를 조직했다. 

'혈우병의 유전자 치료를 위한 ISTH 운영 위원회'는 유전자 치료 교육 프로그램의 진화에 대해 안내하는 다이내믹한 교육 로드맵을 설계하기 위해 다른 사람들의 의견을 반영한 설문 결과들을 활용했다. 초기 단계 목표는 유전자 치료의 근본, 치료 접근법, 연구 및 임상시험, 안전성 및 효능 그리고 혈우병의 새로운 치료법을 통해 좋은 치료효과를 볼 수 있는 환자들을 식별하는 방법과 혈우병을 위한 다른 새로운 치료법들과 함께 이번 새로운 치료법의 결과 및 영향을 분석하는 방법에 대해 임상의와 과학자들의 보다 나은 이해를 돕고 혈우병 치료에 대한 인식을 제고하는 것이다.

이번 조사 결과는 ISTH 국제회의 현장에서 7월 7일 "유전자 치료 지식과 인식 : 국제 ISTH 조사 결과(Gene Therapy Knowledge and Perceptions : Results of an International ISTH Survey)"라는 주제로 발표될 예정이다. 유전자 치료 교육에 대한 상세한 로드맵은 7월 7일 오후 12시 15분 열리는 제품 씨어터 세션(Product Theater Sessions)에서 발표될 예정이다.

ISTH의 대표(President)인 클레어 백린토크 의학사(Claire McLintock, M.D.)는 "멜버른에서의 로드맵 론칭은, ISTH의 글로벌 교육 기획을 시작하는 매우 흥미롭고 좋은 기회다. 이는, 임상의와 연구원들에게 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료의 과학 및 잠재적인 역할에 대해 교육할 수 있는 매우 의미있고 중요한 첫번째 단계다" 면서 "ISTH 운영 위원회의 리더십과 보다 큰 규모의 혈전과 지혈 커뮤니티로부터 받은 피드백을 통해 ISTH는 현재의 니즈를 파악하고 전 세계 혈우병 커뮤니티를 위해 유전자 치료법에 대한 의미있는 교육을 제공할 수 있다"고 전했다.

또한 혈우병의 유전자 치료를 위한 ISTH 운영위원회 공동의장인 플로라 베이반디 의학사 겸 박사(Flora Peyvandi, M.D., Ph.D.)는 "혈우병의 치료 환경이 급속하게 진화하면서 전 세계 임상의들이 최신 과학적 발전 및 임상적 진보들 대한 최신 정보를 습득하는데 어려움을 겪고 있기 때문에, 최첨단 임상 프랙티스 지침 및 교육 프로그램들을 개발하는 것은 환자들에게 최신 및 최고의 의료 서비스를 보장하기 위한 매우 중요한 일이다"라고 전했다.

이번 '혈우병의 유전자 치료법 : ISTH 교육 기획'은 혈우병 유전자치료에 관심이 높은 글로벌기업 바이오마린(BioMarin), 화이자(Pfizer, Inc.), 샤이어(Shire), 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics), 유니큐어(uniQure, Inc.)로부터 교육을 위해 마련된 보조금을 지원받는다. 보다 상세한 정보는 해당 웹페이지(https://genetherapy.isth.org/)를 방문하면 확인할 수 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]